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脳内SAF-301遺伝子治療によるサンフィリッポA型患者の長期追跡調査

2017年6月19日 更新者：LYSOGENE

SAF-301の脳内投与の忍容性と安全性を評価するP1-SAF-301臨床研究で以前に治療されたサンフィリッポA型症候群の患者の長期追跡。

P2-SAF-301 は、治験薬を投与しない非盲検介入研究であり、サンフィリッポ A 型症候群の 4 人の患者に以前に投与された脳内 SAF-301 の長期的な安全性と忍容性を評価します。

主な目的は、以前にサンフィリッポ A 型症候群の 4 人の患者に投与された脳内 SAF-301 に関する追加の安全性と忍容性のデータを収集することです。

二次的な目的は、データをさらに収集して、SAF-301 の神経学的および心理的状態への影響、および潜在的な生物学的マーカーを評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

4

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 先行する第I/II相試験（P1-SAF-301）を完了した患者、
  • フォローアップ手順とインフォームドコンセントを理解する家族、
  • -インフォームドコンセントフォームに署名した患者の両親。

除外基準:

  • -他の臨床試験への参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SAF-301
遺伝的：SAF-301

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象の確認
時間枠：SAF-301投与後60ヶ月まで
SAF-301投与後60ヶ月まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
臨床状態、標準化された神経認知および行動評価に基づく神経学的および認知的変化に関する情報
時間枠：SAF-301注射から5年後
SAF-301注射から5年後
疾患の潜在的なバイオマーカーの変化に関する情報
時間枠：SAF-301注射から5年後
SAF-301注射から5年後
免疫応答をさらに評価するための情報
時間枠：SAF-301注射から5年後
SAF-301注射から5年後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

LYSOGENE

捜査官

  • 主任研究者：Kumaran DEIVA, Dr、AP-HP Hôpital Bicêtre

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年5月1日

一次修了 (実際)

2017年5月1日

研究の完了 (実際)

2017年6月1日

試験登録日

最初に提出

2014年1月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年1月31日

最初の投稿 (見積もり)

2014年2月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年6月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年6月19日

最終確認日

2017年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • P2-SAF-301

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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