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Suivi à long terme des patients Sanfilippo de type A traités par thérapie génique intracérébrale SAF-301

19 juin 2017 mis à jour par: LYSOGENE

Suivi à long terme des patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A qui ont déjà été traités dans le cadre de l'étude clinique P1-SAF-301 évaluant la tolérance et l'innocuité de l'administration intracérébrale de SAF-301.

P2-SAF-301 est une étude interventionnelle en ouvert sans administration de produit expérimental, évaluant l'innocuité et la tolérabilité à long terme du SAF-301 intracérébral précédemment administré à 4 patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A.

L'objectif principal est de collecter des données supplémentaires sur l'innocuité et la tolérabilité du SAF-301 intracérébral précédemment administré à 4 patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A.

L'objectif secondaire est de recueillir davantage de données pour évaluer les effets du SAF-301 sur l'état neurologique et psychologique, et les marqueurs biologiques potentiels.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ayant terminé l'étude de phase I/II précédente (P1-SAF-301),
  • Famille comprenant les procédures de suivi et le consentement éclairé,
  • Parents du patient ayant signé le formulaire de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  • Participation à tout autre essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SAF-301
Génétique: SAF-301

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Vérification des événements indésirables
Délai: jusqu'à 60 mois après l'administration de SAF-301
jusqu'à 60 mois après l'administration de SAF-301

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Informations sur les changements neurologiques et cognitifs basés sur l'état clinique, les évaluations neurocognitives et comportementales standardisées
Délai: 5 ans après l'injection de SAF-301
5 ans après l'injection de SAF-301
Informations sur les modifications des biomarqueurs potentiels de la maladie
Délai: 5 ans après l'injection de SAF-301
5 ans après l'injection de SAF-301
Informations pour une évaluation plus approfondie de la réponse immunitaire
Délai: 5 ans après l'injection de SAF-301
5 ans après l'injection de SAF-301

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

LYSOGENE

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 janvier 2014

Première publication (Estimation)

3 février 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 juin 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 juin 2017

Dernière vérification

1 juin 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P2-SAF-301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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