Acompanhamento a longo prazo de pacientes Sanfilippo tipo A tratados por terapia gênica intracerebral SAF-301
19 de junho de 2017 atualizado por: LYSOGENE
Acompanhamento a longo prazo de pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A previamente tratados no estudo clínico P1-SAF-301 avaliando a tolerabilidade e a segurança da administração intracerebral de SAF-301.
P2-SAF-301 é um estudo intervencional aberto sem administração de produto experimental, avaliando a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do SAF-301 intracerebral previamente administrado a 4 pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A.
O objetivo principal é coletar dados adicionais de segurança e tolerabilidade do SAF-301 intracerebral previamente administrado a 4 pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A.
O objetivo secundário é coletar mais dados para avaliar os efeitos do SAF-301 no estado neurológico e psicológico e em potenciais marcadores biológicos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94275
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que concluíram o estudo de fase I/II anterior (P1-SAF-301),
- Família compreendendo os procedimentos de acompanhamento e o consentimento informado,
- Os pais do paciente assinaram o termo de consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Participação em qualquer outro ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: SAF-301
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Verificação de eventos adversos
Prazo: até 60 meses após a administração do SAF-301
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até 60 meses após a administração do SAF-301
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Informações sobre alterações neurológicas e cognitivas com base no estado clínico, avaliações neurocognitivas e comportamentais padronizadas
Prazo: 5 anos após a injeção de SAF-301
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5 anos após a injeção de SAF-301
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Informações sobre alterações em potenciais biomarcadores da doença
Prazo: 5 anos após a injeção de SAF-301
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5 anos após a injeção de SAF-301
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Informações para avaliação adicional da resposta imune
Prazo: 5 anos após a injeção de SAF-301
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5 anos após a injeção de SAF-301
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de janeiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
3 de fevereiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de junho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de junho de 2017
Última verificação
1 de junho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P2-SAF-301
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