Aivojensisäisellä SAF-301-geeniterapialla hoidettujen Sanfilippo-tyypin A potilaiden pitkäaikainen seuranta
maanantai 19. kesäkuuta 2017 päivittänyt: LYSOGENE
Sellaisten potilaiden pitkäaikaisseuranta, joilla on tyypin A Sanfilippo-oireyhtymä ja joita on aiemmin hoidettu P1-SAF-301-kliinisessä tutkimuksessa, jossa arvioitiin SAF-301:n aivojen sisäisen annon siedettävyyttä ja turvallisuutta.
P2-SAF-301 on avoin interventiotutkimus ilman tutkimustuotteen antamista, ja se arvioi aivojensisäisen SAF-301:n pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä, jota annettiin aiemmin neljälle potilaalle, joilla oli Sanfilippo tyypin A oireyhtymä.
Ensisijaisena tavoitteena on kerätä lisää turvallisuus- ja siedettävyystietoja aivojensisäisestä SAF-301:stä, jota annettiin aiemmin 4 potilaalle, joilla on Sanfilippo tyypin A oireyhtymä.
Toissijaisena tavoitteena on kerätä lisätietoa SAF-301:n vaikutusten arvioimiseksi neurologiseen ja psykologiseen tilaan sekä mahdollisiin biologisiin markkereihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat suorittaneet edellisen vaiheen I/II tutkimuksen (P1-SAF-301),
- Perhe ymmärtää seurantamenettelyt ja tietoisen suostumuksen,
- Potilaan vanhemmat ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SAF-301
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien tarkistus
Aikaikkuna: 60 kuukautta SAF-301:n antamisen jälkeen
|
60 kuukautta SAF-301:n antamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tiedot neurologisista ja kognitiivisista muutoksista kliinisen tilan, standardoitujen neurokognitiivisten ja käyttäytymisarviointien perusteella
Aikaikkuna: 5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
|
5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
|
|
Tietoja taudin mahdollisten biomarkkereiden muutoksista
Aikaikkuna: 5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
|
5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
|
|
Tietoa immuunivasteen lisäarviointiin
Aikaikkuna: 5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
|
5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. toukokuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. kesäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. tammikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 3. helmikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. kesäkuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. kesäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- P2-SAF-301
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .