Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aivojensisäisellä SAF-301-geeniterapialla hoidettujen Sanfilippo-tyypin A potilaiden pitkäaikainen seuranta

maanantai 19. kesäkuuta 2017 päivittänyt: LYSOGENE

Sellaisten potilaiden pitkäaikaisseuranta, joilla on tyypin A Sanfilippo-oireyhtymä ja joita on aiemmin hoidettu P1-SAF-301-kliinisessä tutkimuksessa, jossa arvioitiin SAF-301:n aivojen sisäisen annon siedettävyyttä ja turvallisuutta.

P2-SAF-301 on avoin interventiotutkimus ilman tutkimustuotteen antamista, ja se arvioi aivojensisäisen SAF-301:n pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä, jota annettiin aiemmin neljälle potilaalle, joilla oli Sanfilippo tyypin A oireyhtymä.

Ensisijaisena tavoitteena on kerätä lisää turvallisuus- ja siedettävyystietoja aivojensisäisestä SAF-301:stä, jota annettiin aiemmin 4 potilaalle, joilla on Sanfilippo tyypin A oireyhtymä.

Toissijaisena tavoitteena on kerätä lisätietoa SAF-301:n vaikutusten arvioimiseksi neurologiseen ja psykologiseen tilaan sekä mahdollisiin biologisiin markkereihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat suorittaneet edellisen vaiheen I/II tutkimuksen (P1-SAF-301),
  • Perhe ymmärtää seurantamenettelyt ja tietoisen suostumuksen,
  • Potilaan vanhemmat ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SAF-301
Geneettinen: SAF-301

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien tarkistus
Aikaikkuna: 60 kuukautta SAF-301:n antamisen jälkeen
60 kuukautta SAF-301:n antamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tiedot neurologisista ja kognitiivisista muutoksista kliinisen tilan, standardoitujen neurokognitiivisten ja käyttäytymisarviointien perusteella
Aikaikkuna: 5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
Tietoja taudin mahdollisten biomarkkereiden muutoksista
Aikaikkuna: 5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
Tietoa immuunivasteen lisäarviointiin
Aikaikkuna: 5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen
5 vuotta SAF-301:n injektion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

LYSOGENE

Tutkijat

  • Päätutkija: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. tammikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 3. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. kesäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. kesäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P2-SAF-301

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi III A

Kliiniset tutkimukset SAF-301

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa