Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning av Sanfilippo typ A-patienter som behandlas med intracerebral SAF-301 genterapi

19 juni 2017 uppdaterad av: LYSOGENE

Långtidsuppföljning av patienter med Sanfilippo typ A-syndrom som tidigare har behandlats i den kliniska P1-SAF-301-studien som utvärderar tolerabiliteten och säkerheten för intracerebral administrering av SAF-301.

P2-SAF-301 är en öppen interventionsstudie utan administrering av prövningsprodukt, som utvärderar den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av intracerebral SAF-301 som tidigare administrerats till 4 patienter med Sanfilippo typ A-syndrom.

Det primära målet är att samla in ytterligare säkerhets- och tolerabilitetsdata för intracerebral SAF-301 som tidigare administrerats till 4 patienter med Sanfilippo typ A-syndrom.

Det sekundära målet är att ytterligare samla in data för att bedöma effekterna av SAF-301 på neurologisk och psykologisk status och potentiella biologiska markörer.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som har slutfört den tidigare fas I/II-studien (P1-SAF-301),
  • Familj som förstår uppföljningsprocedurerna och det informerade samtycket,
  • Patientens föräldrar har undertecknat formuläret för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Deltagande i någon annan klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SAF-301
Genetisk: SAF-301

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kontroll av negativa händelser
Tidsram: fram till 60 månader efter administrering av SAF-301
fram till 60 månader efter administrering av SAF-301

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Information om neurologiska och kognitiva förändringar baserat på klinisk status, standardiserade neurokognitiva och beteendemässiga bedömningar
Tidsram: 5 år efter injektionen av SAF-301
5 år efter injektionen av SAF-301
Information om förändringar i potentiella biomarkörer för sjukdomen
Tidsram: 5 år efter injektionen av SAF-301
5 år efter injektionen av SAF-301
Information för vidare utvärdering av immunsvar
Tidsram: 5 år efter injektionen av SAF-301
5 år efter injektionen av SAF-301

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

LYSOGENE

Utredare

  • Huvudutredare: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 januari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 januari 2014

Första postat (Uppskatta)

3 februari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 juni 2017

Senast verifierad

1 juni 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P2-SAF-301

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera