- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02053064
Långtidsuppföljning av Sanfilippo typ A-patienter som behandlas med intracerebral SAF-301 genterapi
Långtidsuppföljning av patienter med Sanfilippo typ A-syndrom som tidigare har behandlats i den kliniska P1-SAF-301-studien som utvärderar tolerabiliteten och säkerheten för intracerebral administrering av SAF-301.
P2-SAF-301 är en öppen interventionsstudie utan administrering av prövningsprodukt, som utvärderar den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av intracerebral SAF-301 som tidigare administrerats till 4 patienter med Sanfilippo typ A-syndrom.
Det primära målet är att samla in ytterligare säkerhets- och tolerabilitetsdata för intracerebral SAF-301 som tidigare administrerats till 4 patienter med Sanfilippo typ A-syndrom.
Det sekundära målet är att ytterligare samla in data för att bedöma effekterna av SAF-301 på neurologisk och psykologisk status och potentiella biologiska markörer.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som har slutfört den tidigare fas I/II-studien (P1-SAF-301),
- Familj som förstår uppföljningsprocedurerna och det informerade samtycket,
- Patientens föräldrar har undertecknat formuläret för informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Deltagande i någon annan klinisk prövning.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: SAF-301
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Kontroll av negativa händelser
Tidsram: fram till 60 månader efter administrering av SAF-301
|
fram till 60 månader efter administrering av SAF-301
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Information om neurologiska och kognitiva förändringar baserat på klinisk status, standardiserade neurokognitiva och beteendemässiga bedömningar
Tidsram: 5 år efter injektionen av SAF-301
|
5 år efter injektionen av SAF-301
|
Information om förändringar i potentiella biomarkörer för sjukdomen
Tidsram: 5 år efter injektionen av SAF-301
|
5 år efter injektionen av SAF-301
|
Information för vidare utvärdering av immunsvar
Tidsram: 5 år efter injektionen av SAF-301
|
5 år efter injektionen av SAF-301
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- P2-SAF-301
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos typ III A
-
LYSOGENEAvslutadMukopolysackaridos typ III A | Sanfilippos sjukdom typ AFrankrike
-
Carilion ClinicSanofiAvslutadAvancerat endometriellt adenokarcinom, stadium III A, B, CFörenta staterna
-
Assiut UniversityRekryteringÖppen typ III (A&B) Frakturer på skenbensskaftet för barn och ungdomar | Ilizarov fixeringEgypten
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekryteringMukopolysackaridos III-ATyskland
-
Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.RekryteringMukopolysackaridos III-AFörenta staterna
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAvslutadBotulinumtoxin, typ A
-
Peking UniversityAvslutad
-
Peking UniversityAvslutadBotulinumtoxiner, typ A | LeendeKina
-
Peking UniversityAvslutadBotulinumtoxiner, typ A | LeendeKina
-
Loma Linda UniversityAllerganAvslutadMuskelstyrka | Botulinumtoxiner, typ AFörenta staterna
Kliniska prövningar på SAF-301
-
LYSOGENEAvslutadMukopolysackaridos typ III A | Sanfilippos sjukdom typ AFrankrike
-
University of South FloridaAvslutadDepression | Ångest | Sömnbrist | Posttraumatisk stressyndrom | Post Intensive Care SyndromeFörenta staterna
-
Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development...RekryteringAvancerad solid tumör | Avancerad cancer | Lungcancer, icke-småcelligKina
-
Flame BiosciencesIndragenMagcancer | Fast tumör | Bukspottkörtelcancer
-
Sensei Biotherapeutics, Inc.AccelovanceAvslutad
-
Benitec Biopharma, Inc.RekryteringOculopharyngeal muskeldystrofiFörenta staterna
-
University of Alabama at BirminghamRekryteringAkut myeloid leukemi | Myelodysplastiska syndrom | Kronisk myelomonocytisk leukemiFörenta staterna
-
Lumen Bioscience, Inc.Avslutad
-
Kodiak Sciences IncAvslutadDiabetiskt makulaödem | Retinal venocklusion | Våt åldersrelaterad makuladegenerationFörenta staterna
-
Oncolys BioPharma IncMedigen Biotechnology CorporationOkändKarcinom, hepatocellulärtTaiwan, Korea, Republiken av