- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02053064
Langtidsopfølgning af Sanfilippo Type A-patienter behandlet med intracerebral SAF-301 genterapi
Langtidsopfølgning af patienter med Sanfilippo Type A-syndrom, som tidligere er blevet behandlet i det kliniske P1-SAF-301-studie, der evaluerer tolerabiliteten og sikkerheden ved den intracerebrale administration af SAF-301.
P2-SAF-301 er et åbent interventionsstudie uden administration af forsøgsprodukt, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af intracerebral SAF-301 tidligere administreret til 4 patienter med Sanfilippo type A syndrom.
Det primære formål er at indsamle yderligere sikkerheds- og tolerabilitetsdata om intracerebral SAF-301, der tidligere er administreret til 4 patienter med Sanfilippo type A syndrom.
Det sekundære mål er yderligere at indsamle data for at vurdere virkningerne af SAF-301 på neurologisk og psykologisk status og potentielle biologiske markører.
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, der har gennemført det tidligere fase I/II-studie (P1-SAF-301),
- Familie, der forstår opfølgningsprocedurerne og det informerede samtykke,
- Patientens forældre har underskrevet formularen til informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: SAF-301
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Kontrol af uønskede hændelser
Tidsramme: indtil 60 måneder efter SAF-301 administration
|
indtil 60 måneder efter SAF-301 administration
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Information om neurologiske og kognitive ændringer baseret på klinisk status, standardiserede neurokognitive og adfærdsmæssige vurderinger
Tidsramme: 5 år efter injektionen af SAF-301
|
5 år efter injektionen af SAF-301
|
Information om ændringer i potentielle biomarkører for sygdommen
Tidsramme: 5 år efter injektionen af SAF-301
|
5 år efter injektionen af SAF-301
|
Information til yderligere evaluering af immunrespons
Tidsramme: 5 år efter injektionen af SAF-301
|
5 år efter injektionen af SAF-301
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- P2-SAF-301
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis Type III A
-
LYSOGENEAfsluttetMucopolysaccharidosis Type III A | Sanfilippo sygdom type AFrankrig
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekrutteringMucopolysaccharidosis III-ATyskland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncTilmelding efter invitationMucopolysaccharidosis III-AForenede Stater, Australien, Spanien
-
Sanguine BiosciencesDenali Therapeutics Inc.RekrutteringMucopolysaccharidosis III-AForenede Stater
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetKrabbes sygdom | Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidosis Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidosis Type VI (MPS VI)Forenede Stater
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAktiv, ikke rekrutterendeMucopolysaccharidoser | Mucopolysaccharidosis VI | Morquio A syndrom | Mucopolysaccharidosis IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mucopolysaccharidosis | Morquio syndrom A | Morquio syndromBrasilien
-
Abeona Therapeutics, IncAfsluttetMucopolysaccharidosis III-BForenede Stater, Tyskland, Frankrig
-
Allievex CorporationAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIB | Mucopolysaccharidosis Type 3 B | MPS III B | MPS 3 BForenede Stater, Spanien, Kalkun, Taiwan, Australien, Colombia, Tyskland, Det Forenede Kongerige
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAfsluttetGenoverførselsundersøgelse af ABO-102 hos patienter med mellem- og avanceret fase af MPS IIIA-sygdomMucopolysaccharidosis III | Sanfilippo syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AForenede Stater, Spanien, Australien
-
Allievex CorporationAfsluttetMucopolysaccharidosis Type IIIB | MPS III BForenede Stater, Taiwan, Spanien, Colombia, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Kalkun
Kliniske forsøg med SAF-301
-
LYSOGENEAfsluttetMucopolysaccharidosis Type III A | Sanfilippo sygdom type AFrankrig
-
University of South FloridaAfsluttetDepression | Angst | Søvnmangel | Post traumatisk stress syndrom | Post Intensive Care SyndromeForenede Stater
-
Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development...RekrutteringAvanceret solid tumor | Avanceret kræft | Lungekræft, ikke-småcelletKina
-
Benitec Biopharma, Inc.RekrutteringOculopharyngeal muskeldystrofiForenede Stater
-
Flame BiosciencesTrukket tilbageMavekræft | Solid tumor | Bugspytkirtelkræft
-
Sensei Biotherapeutics, Inc.AccelovanceAfsluttet
-
University of Alabama at BirminghamRekrutteringAkut myeloid leukæmi | Myelodysplastiske syndromer | Kronisk myelomonocytisk leukæmiForenede Stater
-
Lumen Bioscience, Inc.Afsluttet
-
Kodiak Sciences IncAfsluttetDiabetisk makulært ødem | Retinal veneokklusion | Våd aldersrelateret makuladegenerationForenede Stater
-
Oncolys BioPharma IncMedigen Biotechnology CorporationUkendtCarcinom, hepatocellulærtTaiwan, Korea, Republikken