Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af Sanfilippo Type A-patienter behandlet med intracerebral SAF-301 genterapi

19. juni 2017 opdateret af: LYSOGENE

Langtidsopfølgning af patienter med Sanfilippo Type A-syndrom, som tidligere er blevet behandlet i det kliniske P1-SAF-301-studie, der evaluerer tolerabiliteten og sikkerheden ved den intracerebrale administration af SAF-301.

P2-SAF-301 er et åbent interventionsstudie uden administration af forsøgsprodukt, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af intracerebral SAF-301 tidligere administreret til 4 patienter med Sanfilippo type A syndrom.

Det primære formål er at indsamle yderligere sikkerheds- og tolerabilitetsdata om intracerebral SAF-301, der tidligere er administreret til 4 patienter med Sanfilippo type A syndrom.

Det sekundære mål er yderligere at indsamle data for at vurdere virkningerne af SAF-301 på neurologisk og psykologisk status og potentielle biologiske markører.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der har gennemført det tidligere fase I/II-studie (P1-SAF-301),
  • Familie, der forstår opfølgningsprocedurerne og det informerede samtykke,
  • Patientens forældre har underskrevet formularen til informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SAF-301
Genetisk: SAF-301

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Kontrol af uønskede hændelser
Tidsramme: indtil 60 måneder efter SAF-301 administration
indtil 60 måneder efter SAF-301 administration

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Information om neurologiske og kognitive ændringer baseret på klinisk status, standardiserede neurokognitive og adfærdsmæssige vurderinger
Tidsramme: 5 år efter injektionen af ​​SAF-301
5 år efter injektionen af ​​SAF-301
Information om ændringer i potentielle biomarkører for sygdommen
Tidsramme: 5 år efter injektionen af ​​SAF-301
5 år efter injektionen af ​​SAF-301
Information til yderligere evaluering af immunrespons
Tidsramme: 5 år efter injektionen af ​​SAF-301
5 år efter injektionen af ​​SAF-301

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

LYSOGENE

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2014

Først opslået (Skøn)

3. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P2-SAF-301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner