Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging av Sanfilippo Type A-pasienter behandlet med intracerebral SAF-301 genterapi

19. juni 2017 oppdatert av: LYSOGENE

Langtidsoppfølging av pasienter med Sanfilippo Type A-syndrom som tidligere har blitt behandlet i den kliniske P1-SAF-301-studien som evaluerer tolerabiliteten og sikkerheten ved intracerebral administrering av SAF-301.

P2-SAF-301 er en åpen intervensjonsstudie uten administrering av undersøkelsesprodukt, som evaluerer den langsiktige sikkerheten og toleransen til intracerebral SAF-301 tidligere administrert til 4 pasienter med Sanfilippo type A syndrom.

Hovedmålet er å samle inn ytterligere sikkerhets- og tolerabilitetsdata for intracerebral SAF-301 tidligere administrert til 4 pasienter med Sanfilippo type A-syndrom.

Det sekundære målet er å videre samle inn data for å vurdere effekten av SAF-301 på nevrologisk og psykologisk status, og potensielle biologiske markører.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som har fullført den forrige fase I/II-studien (P1-SAF-301),
  • Familie som forstår oppfølgingsprosedyrene og det informerte samtykket,
  • Pasientens foreldre har signert skjemaet for informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakelse i andre kliniske studier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SAF-301
Genetisk: SAF-301

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Kontroll av uønskede hendelser
Tidsramme: inntil 60 måneder etter administrering av SAF-301
inntil 60 måneder etter administrering av SAF-301

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Informasjon om nevrologiske og kognitive endringer basert på klinisk status, standardiserte nevrokognitive og atferdsmessige vurderinger
Tidsramme: 5 år etter injeksjonen av SAF-301
5 år etter injeksjonen av SAF-301
Informasjon om endringer i potensielle biomarkører for sykdommen
Tidsramme: 5 år etter injeksjonen av SAF-301
5 år etter injeksjonen av SAF-301
Informasjon for videre evaluering av immunrespons
Tidsramme: 5 år etter injeksjonen av SAF-301
5 år etter injeksjonen av SAF-301

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

LYSOGENE

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2014

Først lagt ut (Anslag)

3. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. juni 2017

Sist bekreftet

1. juni 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P2-SAF-301

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere