此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

脑内SAF-301基因治疗Sanfilippo A型患者的长期随访

2017年6月19日 更新者：LYSOGENE

对先前在 P1-SAF-301 临床研究中接受过治疗的 Sanfilippo A 型综合征患者进行长期随访，评估 SAF-301 脑内给药的耐受性和安全性。

P2-SAF-301是一项开放标签的介入研究，不使用研究产品，评估先前对 4 名 Sanfilippo A 型综合征患者进行脑内注射 SAF-301 的长期安全性和耐受性。

主要目标是收集先前给予 4 名 Sanfilippo A 型综合征患者的脑内 SAF-301 的额外安全性和耐受性数据。

次要目标是进一步收集数据以评估 SAF-301 对神经和心理状态以及潜在生物标志物的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国、94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 已完成先前 I/II 期研究 (P1-SAF-301) 的患者，
  • 家属了解后续程序并知情同意，
  • 患者父母已签署知情同意书。

排除标准：

  • 参与任何其他临床试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SAF-301
遗传的：SAF-301

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
检查不良事件
大体时间：直至 SAF-301 给药后 60 个月
直至 SAF-301 给药后 60 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
基于临床状态、标准化神经认知和行为评估的神经和认知变化信息
大体时间：注射 SAF-301 后 5 年
注射 SAF-301 后 5 年
有关疾病潜在生物标志物变化的信息
大体时间：注射 SAF-301 后 5 年
注射 SAF-301 后 5 年
进一步评估免疫反应的信息
大体时间：注射 SAF-301 后 5 年
注射 SAF-301 后 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

LYSOGENE

调查人员

  • 首席研究员：Kumaran DEIVA, Dr、AP-HP Hopital Bicetre

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年5月1日

初级完成 (实际的)

2017年5月1日

研究完成 (实际的)

2017年6月1日

研究注册日期

首次提交

2014年1月16日

首先提交符合 QC 标准的

2014年1月31日

首次发布 (估计)

2014年2月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年6月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年6月19日

最后验证

2017年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • P2-SAF-301

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

黏多糖贮积症ⅢA型的临床试验

SAF-301的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Lithuania

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅