Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за пациентами Sanfilippo типа А, пролеченными внутримозговой генной терапией SAF-301

19 июня 2017 г. обновлено: LYSOGENE

Долгосрочное наблюдение за пациентами с синдромом Санфилиппо типа А, которые ранее проходили лечение в рамках клинического исследования P1-SAF-301 по оценке переносимости и безопасности внутримозгового введения SAF-301.

P2-SAF-301 представляет собой открытое интервенционное исследование без введения исследуемого продукта, в котором оценивают долгосрочную безопасность и переносимость интрацеребрального SAF-301, ранее введенного 4 пациентам с синдромом Санфилиппо типа А.

Основная цель состоит в том, чтобы собрать дополнительные данные о безопасности и переносимости интрацеребрального SAF-301, ранее вводившегося 4 пациентам с синдромом Санфилиппо типа А.

Второстепенной целью является дальнейший сбор данных для оценки влияния SAF-301 на неврологический и психологический статус и потенциальных биологических маркеров.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты, завершившие предыдущее исследование фазы I/II (P1-SAF-301),
  • Понимание семьей последующих процедур и информированного согласия,
  • Родители пациента подписали форму информированного согласия.

Критерий исключения:

  • Участие в любом другом клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: САФ-301
Генетический: САФ-301

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Проверка нежелательных явлений
Временное ограничение: до 60 месяцев после введения SAF-301
до 60 месяцев после введения SAF-301

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Информация о неврологических и когнитивных изменениях, основанная на клиническом статусе, стандартизированных нейрокогнитивных и поведенческих оценках.
Временное ограничение: 5 лет после инъекции SAF-301
5 лет после инъекции SAF-301
Информация об изменениях потенциальных биомаркеров заболевания
Временное ограничение: 5 лет после инъекции SAF-301
5 лет после инъекции SAF-301
Информация для дальнейшей оценки иммунного ответа
Временное ограничение: 5 лет после инъекции SAF-301
5 лет после инъекции SAF-301

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

LYSOGENE

Следователи

  • Главный следователь: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 января 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 января 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 июня 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 июня 2017 г.

Последняя проверка

1 июня 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P2-SAF-301

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться