Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van Sanfilippo Type A-patiënten behandeld met intracerebrale SAF-301-gentherapie

19 juni 2017 bijgewerkt door: LYSOGENE

Langdurige follow-up van patiënten met Sanfilippo type A-syndroom die eerder zijn behandeld in de klinische studie P1-SAF-301 ter evaluatie van de verdraagbaarheid en veiligheid van de intracerebrale toediening van SAF-301.

P2-SAF-301 is een open-label interventionele studie zonder toediening van onderzoeksproduct, waarin de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn wordt geëvalueerd van intracerebrale SAF-301 die eerder is toegediend aan 4 patiënten met het Sanfilippo type A-syndroom.

Het primaire doel is om aanvullende veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens te verzamelen over intracerebrale SAF-301 die eerder is toegediend aan 4 patiënten met het Sanfilippo type A-syndroom.

Het secundaire doel is om verder gegevens te verzamelen om de effecten van SAF-301 op de neurologische en psychologische status en mogelijke biologische markers te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die de vorige fase I/II-studie (P1-SAF-301) hebben voltooid,
  • Familie begrijpt de vervolgprocedures en de geïnformeerde toestemming,
  • De ouders van de patiënt hebben het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelname aan een andere klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SAF-301
Genetisch: SAF-301

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Controleren van bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 60 maanden na toediening van SAF-301
tot 60 maanden na toediening van SAF-301

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Informatie over neurologische en cognitieve veranderingen op basis van klinische status, gestandaardiseerde neurocognitieve en gedragsbeoordelingen
Tijdsspanne: 5 jaar na de injectie van SAF-301
5 jaar na de injectie van SAF-301
Informatie over veranderingen in potentiële biomarkers van de ziekte
Tijdsspanne: 5 jaar na de injectie van SAF-301
5 jaar na de injectie van SAF-301
Informatie voor verdere evaluatie van de immuunrespons
Tijdsspanne: 5 jaar na de injectie van SAF-301
5 jaar na de injectie van SAF-301

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

LYSOGENE

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

3 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juni 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juni 2017

Laatst geverifieerd

1 juni 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P2-SAF-301

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose Type III A

Klinische onderzoeken op SAF-301

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren