Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów typu Sanfilippo typu A leczonych domózgową terapią genową SAF-301

19 czerwca 2017 zaktualizowane przez: LYSOGENE

Długoterminowa obserwacja pacjentów z zespołem Sanfilippo typu A, którzy byli wcześniej leczeni w badaniu klinicznym P1-SAF-301 oceniającym tolerancję i bezpieczeństwo śródmózgowego podania SAF-301.

P2-SAF-301 to otwarte badanie interwencyjne bez podawania badanego produktu, oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję domózgowego SAF-301 podanego wcześniej 4 pacjentom z zespołem Sanfilippo typu A.

Głównym celem jest zebranie dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji domózgowego SAF-301 podanego wcześniej 4 pacjentom z zespołem Sanfilippo typu A.

Drugim celem jest dalsze gromadzenie danych w celu oceny wpływu SAF-301 na stan neurologiczny i psychologiczny oraz potencjalne markery biologiczne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy ukończyli poprzednie badanie fazy I/II (P1-SAF-301),
  • Zrozumienie przez rodzinę dalszych procedur i świadomej zgody,
  • Rodzice pacjenta po podpisaniu formularza świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SAF-301
Genetyczny: SAF-301

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Sprawdzanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 60 miesięcy po podaniu SAF-301
do 60 miesięcy po podaniu SAF-301

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Informacje o zmianach neurologicznych i poznawczych w oparciu o stan kliniczny, standaryzowane oceny neurokognitywne i behawioralne
Ramy czasowe: 5 lat po wstrzyknięciu SAF-301
5 lat po wstrzyknięciu SAF-301
Informacje o zmianach potencjalnych biomarkerów choroby
Ramy czasowe: 5 lat po wstrzyknięciu SAF-301
5 lat po wstrzyknięciu SAF-301
Informacja do dalszej oceny odpowiedzi immunologicznej
Ramy czasowe: 5 lat po wstrzyknięciu SAF-301
5 lat po wstrzyknięciu SAF-301

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

LYSOGENE

Śledczy

  • Główny śledczy: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 czerwca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P2-SAF-301

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu III A

Badania kliniczne na SAF-301

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj