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Follow-up a lungo termine dei pazienti con Sanfilippo di tipo A trattati con terapia genica SAF-301 intracerebrale

19 giugno 2017 aggiornato da: LYSOGENE

Follow-up a lungo termine dei pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A che sono stati precedentemente trattati nello studio clinico P1-SAF-301 che valuta la tollerabilità e la sicurezza della somministrazione intracerebrale di SAF-301.

P2-SAF-301 è uno studio interventistico in aperto senza somministrazione di prodotto sperimentale, che valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del SAF-301 intracerebrale precedentemente somministrato a 4 pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A.

L'obiettivo primario è quello di raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e sulla tollerabilità del SAF-301 intracerebrale precedentemente somministrato a 4 pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A.

L'obiettivo secondario è quello di raccogliere ulteriori dati per valutare gli effetti di SAF-301 sullo stato neurologico e psicologico e sui potenziali marcatori biologici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti che hanno completato il precedente studio di fase I/II (P1-SAF-301),
  • La famiglia comprende le procedure di follow-up e il consenso informato,
  • I genitori del paziente hanno firmato il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SAF-301
Genetico: SAF-301

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Controllo degli eventi avversi
Lasso di tempo: fino a 60 mesi dopo la somministrazione di SAF-301
fino a 60 mesi dopo la somministrazione di SAF-301

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Informazioni sui cambiamenti neurologici e cognitivi basati sullo stato clinico, valutazioni neurocognitive e comportamentali standardizzate
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
Informazioni sui cambiamenti nei potenziali biomarcatori della malattia
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
Informazioni per un'ulteriore valutazione della risposta immunitaria
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
5 anni dopo l'iniezione di SAF-301

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

LYSOGENE

Investigatori

  • Investigatore principale: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

3 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 giugno 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P2-SAF-301

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi di tipo III A

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