Follow-up a lungo termine dei pazienti con Sanfilippo di tipo A trattati con terapia genica SAF-301 intracerebrale
Follow-up a lungo termine dei pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A che sono stati precedentemente trattati nello studio clinico P1-SAF-301 che valuta la tollerabilità e la sicurezza della somministrazione intracerebrale di SAF-301.
P2-SAF-301 è uno studio interventistico in aperto senza somministrazione di prodotto sperimentale, che valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del SAF-301 intracerebrale precedentemente somministrato a 4 pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A.
L'obiettivo primario è quello di raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e sulla tollerabilità del SAF-301 intracerebrale precedentemente somministrato a 4 pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A.
L'obiettivo secondario è quello di raccogliere ulteriori dati per valutare gli effetti di SAF-301 sullo stato neurologico e psicologico e sui potenziali marcatori biologici.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti che hanno completato il precedente studio di fase I/II (P1-SAF-301),
- La famiglia comprende le procedure di follow-up e il consenso informato,
- I genitori del paziente hanno firmato il modulo di consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: SAF-301
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Controllo degli eventi avversi
Lasso di tempo: fino a 60 mesi dopo la somministrazione di SAF-301
|
fino a 60 mesi dopo la somministrazione di SAF-301
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Informazioni sui cambiamenti neurologici e cognitivi basati sullo stato clinico, valutazioni neurocognitive e comportamentali standardizzate
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
|
5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
|
|
Informazioni sui cambiamenti nei potenziali biomarcatori della malattia
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
|
5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
|
|
Informazioni per un'ulteriore valutazione della risposta immunitaria
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
|
5 anni dopo l'iniezione di SAF-301
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- P2-SAF-301
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .