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뇌내 SAF-301 유전자 치료를 받은 Sanfilippo Type A 환자의 장기 추적 관찰

2017년 6월 19일 업데이트: LYSOGENE

SAF-301의 뇌내 투여의 내약성 및 안전성을 평가하는 P1-SAF-301 임상 연구에서 이전에 치료를 받은 산필리포 A형 증후군 환자의 장기 추적 조사.

P2-SAF-301은 이전에 Sanfilippo A형 증후군 환자 4명에게 투여된 뇌내 SAF-301의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 공개 라벨 중재 연구입니다.

1차 목표는 산필리포 A형 증후군 환자 4명에게 이전에 투여한 뇌내 SAF-301에 대한 추가 안전성 및 내약성 데이터를 수집하는 것입니다.

2차 목표는 데이터를 추가로 수집하여 SAF-301이 신경학적 및 심리적 상태와 잠재적인 생물학적 지표에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 이전 I/II상 연구(P1-SAF-301)를 완료한 환자,
  • 후속 절차 및 정보에 입각한 동의를 이해하는 가족,
  • 정보에 입각한 동의서에 서명한 환자의 부모.

제외 기준:

  • 다른 임상 시험에 참여.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SAF-301
유전적: SAF-301

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용 확인
기간: SAF-301 투여 후 60개월까지
SAF-301 투여 후 60개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
임상 상태, 표준화된 신경인지 및 행동 평가에 기반한 신경학적 및 인지적 변화에 대한 정보
기간: SAF-301 주사 후 5년
SAF-301 주사 후 5년
질병의 잠재적 바이오마커 변화에 대한 정보
기간: SAF-301 주사 후 5년
SAF-301 주사 후 5년
면역 반응의 추가 평가에 대한 정보
기간: SAF-301 주사 후 5년
SAF-301 주사 후 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

LYSOGENE

수사관

  • 수석 연구원: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 1월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 1월 31일

처음 게시됨 (추정)

2014년 2월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 6월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 6월 19일

마지막으로 확인됨

2017년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • P2-SAF-301

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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