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Langzeit-Follow-up von Sanfilippo-Typ-A-Patienten, die mit einer intrazerebralen SAF-301-Gentherapie behandelt wurden

19. Juni 2017 aktualisiert von: LYSOGENE

Langzeit-Follow-up von Patienten mit Sanfilippo-Typ-A-Syndrom, die zuvor im Rahmen der klinischen Studie P1-SAF-301 zur Bewertung der Verträglichkeit und Sicherheit der intrazerebralen Verabreichung von SAF-301 behandelt wurden.

P2-SAF-301 ist eine offene Interventionsstudie ohne Verabreichung des Prüfpräparats zur Bewertung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von intrazerebralem SAF-301, das zuvor 4 Patienten mit Sanfilippo-Typ-A-Syndrom verabreicht wurde.

Das Hauptziel besteht darin, zusätzliche Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten zu intrazerebralem SAF-301 zu sammeln, das zuvor 4 Patienten mit Sanfilippo-Typ-A-Syndrom verabreicht wurde.

Das sekundäre Ziel besteht darin, weitere Daten zu sammeln, um die Auswirkungen von SAF-301 auf den neurologischen und psychologischen Status und potenzielle biologische Marker zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die die vorherige Phase-I/II-Studie (P1-SAF-301) abgeschlossen haben,
  • Familie, die die Nachsorgeverfahren und die Einverständniserklärung versteht,
  • Die Eltern des Patienten haben die Einwilligungserklärung unterschrieben.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SAF-301
Genetisch: SAF-301

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Überprüfung von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: bis 60 Monate nach Verabreichung von SAF-301
bis 60 Monate nach Verabreichung von SAF-301

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Informationen zu neurologischen und kognitiven Veränderungen basierend auf dem klinischen Status, standardisierten neurokognitiven und Verhaltensbeurteilungen
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Injektion von SAF-301
5 Jahre nach der Injektion von SAF-301
Informationen zu Veränderungen bei potenziellen Biomarkern der Krankheit
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Injektion von SAF-301
5 Jahre nach der Injektion von SAF-301
Informationen zur weiteren Beurteilung der Immunantwort
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Injektion von SAF-301
5 Jahre nach der Injektion von SAF-301

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LYSOGENE

Ermittler

  • Hauptermittler: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juni 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Juni 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P2-SAF-301

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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