Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pacientů Sanfilippo typu A léčených intracerebrální genovou terapií SAF-301

19. června 2017 aktualizováno: LYSOGENE

Dlouhodobé sledování pacientů se Sanfilippo syndromem typu A, kteří byli dříve léčeni v klinické studii P1-SAF-301 hodnotící snášenlivost a bezpečnost intracerebrálního podávání SAF-301.

P2-SAF-301 je otevřená intervenční studie bez podávání hodnoceného přípravku, hodnotící dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost intracerebrálního SAF-301 dříve podávaného 4 pacientům se syndromem Sanfilippo typu A.

Primárním cílem je shromáždit další údaje o bezpečnosti a snášenlivosti intracerebrálního SAF-301 dříve podávaného 4 pacientům se Sanfilippo typem A syndromem.

Sekundárním cílem je další sběr dat pro posouzení účinků SAF-301 na neurologický a psychologický stav a potenciální biologické markery.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti, kteří dokončili předchozí studii fáze I/II (P1-SAF-301),
  • Rodina chápe následné postupy a informovaný souhlas,
  • Rodiče pacienta podepsali formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Účast v jakékoli jiné klinické studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SAF-301
Genetický: SAF-301

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kontrola nežádoucích jevů
Časové okno: do 60 měsíců po podání SAF-301
do 60 měsíců po podání SAF-301

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Informace o neurologických a kognitivních změnách na základě klinického stavu, standardizovaných neurokognitivních a behaviorálních hodnoceních
Časové okno: 5 let po injekci SAF-301
5 let po injekci SAF-301
Informace o změnách potenciálních biomarkerů onemocnění
Časové okno: 5 let po injekci SAF-301
5 let po injekci SAF-301
Informace k dalšímu hodnocení imunitní odpovědi
Časové okno: 5 let po injekci SAF-301
5 let po injekci SAF-301

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LYSOGENE

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

3. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. června 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. června 2017

Naposledy ověřeno

1. června 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P2-SAF-301

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit