Seguimiento a largo plazo de pacientes con Sanfilippo tipo A tratados con terapia génica intracerebral SAF-301
19 de junio de 2017 actualizado por: LYSOGENE
Seguimiento a largo plazo de pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A que han sido tratados previamente en el estudio clínico P1-SAF-301 que evalúa la tolerabilidad y seguridad de la administración intracerebral de SAF-301.
P2-SAF-301 es un estudio de intervención abierto sin administración de producto en investigación, que evalúa la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de SAF-301 intracerebral administrado previamente a 4 pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A.
El objetivo principal es recopilar datos adicionales de seguridad y tolerabilidad de SAF-301 intracerebral administrado previamente a 4 pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A.
El objetivo secundario es recopilar más datos para evaluar los efectos de SAF-301 en el estado neurológico y psicológico y los posibles marcadores biológicos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que hayan completado el estudio previo de fase I/II (P1-SAF-301),
- La familia comprende los procedimientos de seguimiento y el consentimiento informado,
- Los padres del paciente habiendo firmado el formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Participación en cualquier otro ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: SAF-301
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Comprobación de eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta 60 meses después de la administración de SAF-301
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hasta 60 meses después de la administración de SAF-301
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Información sobre cambios neurológicos y cognitivos basados en el estado clínico, evaluaciones neurocognitivas y conductuales estandarizadas
Periodo de tiempo: 5 años después de la inyección de SAF-301
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5 años después de la inyección de SAF-301
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Información sobre cambios en biomarcadores potenciales de la enfermedad
Periodo de tiempo: 5 años después de la inyección de SAF-301
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5 años después de la inyección de SAF-301
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Información para una mayor evaluación de la respuesta inmune
Periodo de tiempo: 5 años después de la inyección de SAF-301
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5 años después de la inyección de SAF-301
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de enero de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de enero de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
3 de febrero de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de junio de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2017
Última verificación
1 de junio de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- P2-SAF-301
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