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Seguimiento a largo plazo de pacientes con Sanfilippo tipo A tratados con terapia génica intracerebral SAF-301

19 de junio de 2017 actualizado por: LYSOGENE

Seguimiento a largo plazo de pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A que han sido tratados previamente en el estudio clínico P1-SAF-301 que evalúa la tolerabilidad y seguridad de la administración intracerebral de SAF-301.

P2-SAF-301 es un estudio de intervención abierto sin administración de producto en investigación, que evalúa la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de SAF-301 intracerebral administrado previamente a 4 pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A.

El objetivo principal es recopilar datos adicionales de seguridad y tolerabilidad de SAF-301 intracerebral administrado previamente a 4 pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A.

El objetivo secundario es recopilar más datos para evaluar los efectos de SAF-301 en el estado neurológico y psicológico y los posibles marcadores biológicos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes que hayan completado el estudio previo de fase I/II (P1-SAF-301),
  • La familia comprende los procedimientos de seguimiento y el consentimiento informado,
  • Los padres del paciente habiendo firmado el formulario de consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  • Participación en cualquier otro ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SAF-301
Genético: SAF-301

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Comprobación de eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta 60 meses después de la administración de SAF-301
hasta 60 meses después de la administración de SAF-301

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Información sobre cambios neurológicos y cognitivos basados ​​en el estado clínico, evaluaciones neurocognitivas y conductuales estandarizadas
Periodo de tiempo: 5 años después de la inyección de SAF-301
5 años después de la inyección de SAF-301
Información sobre cambios en biomarcadores potenciales de la enfermedad
Periodo de tiempo: 5 años después de la inyección de SAF-301
5 años después de la inyección de SAF-301
Información para una mayor evaluación de la respuesta inmune
Periodo de tiempo: 5 años después de la inyección de SAF-301
5 años después de la inyección de SAF-301

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

LYSOGENE

Investigadores

  • Investigador principal: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hôpital Bicêtre

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de enero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de junio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de junio de 2017

Última verificación

1 de junio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • P2-SAF-301

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Mucopolisacaridosis Tipo III A

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