Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az intracerebrális SAF-301 génterápiával kezelt Sanfilippo A típusú betegek hosszú távú követése

2017. június 19. frissítette: LYSOGENE

A SAF-301 intracerebrális adagolásának tolerálhatóságát és biztonságosságát értékelő P1-SAF-301 klinikai vizsgálatban korábban kezelt, A típusú Sanfilippo-szindrómás betegek hosszú távú nyomon követése.

A P2-SAF-301 egy nyílt elrendezésű intervenciós vizsgálat, vizsgálati készítmény beadása nélkül, amely a korábban 4 A típusú Sanfilippo-szindrómában szenvedő betegnek adott intracerebrális SAF-301 hosszú távú biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli.

Az elsődleges cél további biztonsági és tolerálhatósági adatok gyűjtése az intracerebrális SAF-301-ről, amelyet korábban 4 A típusú Sanfilippo szindrómában szenvedő betegnek adtak be.

A másodlagos cél további adatgyűjtés a SAF-301 neurológiai és pszichológiai állapotra gyakorolt ​​hatásának, valamint a lehetséges biológiai markereknek a felmérésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94275
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud (Bicêtre)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az előző fázis I/II vizsgálatot (P1-SAF-301) befejező betegek,
  • A család megérti a nyomon követési eljárásokat és a tájékozott beleegyezést,
  • A beteg szülei aláírták a beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

  • Részvétel bármely más klinikai vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SAF-301
Genetikai: SAF-301

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos események ellenőrzése
Időkeret: a SAF-301 beadását követő 60 hónapig
a SAF-301 beadását követő 60 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Információ a neurológiai és kognitív változásokról a klinikai állapot, a standardizált neurokognitív és viselkedési értékelések alapján
Időkeret: 5 évvel a SAF-301 injekció beadása után
5 évvel a SAF-301 injekció beadása után
Információk a betegség lehetséges biomarkereinek változásairól
Időkeret: 5 évvel a SAF-301 injekció beadása után
5 évvel a SAF-301 injekció beadása után
Információ az immunválasz további értékeléséhez
Időkeret: 5 évvel a SAF-301 injekció beadása után
5 évvel a SAF-301 injekció beadása után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

LYSOGENE

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kumaran DEIVA, Dr, AP-HP Hopital Bicetre

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. január 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 31.

Első közzététel (Becslés)

2014. február 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. június 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 19.

Utolsó ellenőrzés

2017. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • P2-SAF-301

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a IIIA típusú mukopoliszacharidózis

Klinikai vizsgálatok a SAF-301

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel