常染色体優性多発性嚢胞腎におけるパルス経口シロリムス (RAP)
2018年10月30日 更新者：Markus Riegersperger, MD、Medical University of Vienna
常染色体優性多発性嚢胞腎におけるパルス経口シロリムス - The Vienna RAP Study
シロリムス (SIR) は、動物モデルにおける腎臓全体のサイズの縮小、嚢胞密度および一般的な尿細管細胞増殖の減少、ならびにクレアチニンおよび血中尿素窒素の増加のそれぞれ 34% および 39% の減少をもたらしました。嚢胞増殖の減少として、全体的な腎臓肥大の 30% 減少、一般的な嚢胞体積の減少、およびヒトの腎皮質における嚢胞体積密度の減少によって表されます。
しかし、動物研究および in vivo 研究からの有望なデータにもかかわらず、常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD) 患者におけるラパマイシン阻害剤 (mTOR-I) のほとんどの哺乳類標的研究は、嚢胞の成長および腎機能の維持。
この研究では、プラセボと比較して、24 か月にわたって 3 mg の固定週 1 回経口投与で SIR をパルス投与することで、ADPKD および推定糸球体濾過 (eGFR) 率が 60 未満の患者の嚢胞の成長が大幅に減少し、排泄腎機能が維持されるかどうかを調査します。 mL/分/1.73m2。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
68
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Vienna、オーストリア、1090
- 募集
- Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
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コンタクト：
- Markus Riegersperger, MD
- 電話番号：4391 0043140400
- メール：markus.riegersperger@gmail.com
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コンタクト：
- Gere Sunder-Plassmann, MD
- 電話番号：4391 0043140400
- メール：gere.sunder-plassmann@meduniwien.ac.at
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主任研究者：
- Markus Riegersperger, MD
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副調査官：
- Gere Sunder-Plassmann, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ADPKD、病歴、超音波、コンピューター断層撮影または磁気共鳴断層撮影によって確認される
- 18歳以上
- ベースラインの eGFR が 1.73m2 あたり 60 mL/min 未満
- -シロリムスの投与前の血清妊娠検査が陰性であり、研究全体および3か月後に避妊を使用することに同意している
- 書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 腎代替療法の必要性
- 妊娠・授乳期
- 近い将来妊娠予定の方
- 十分な避妊の拒否
- タンパク質：クレアチニン比として定義されるタンパク尿 >1000 または >1g/日、それぞれ
- -ADPKDの生命を脅かす合併症の病歴
- -アクティブな全身性または局所的な主要な感染の証拠
- 胸部X線での浸潤または硬化の証拠
- -登録の最大4週間前および研究中の治験薬または治療の使用
- -シロリムスおよびその誘導体に対する既知のアレルギー/過敏症
- シトクロム P450 (CYP3A4/CYP3A5) システムに干渉する薬
- 総白血球数が 3000/mm3 以下
- -血小板数が100.000 / mm3以下
- 400mg/dL以上の空腹時トリグリセリド
- 空腹時総コレステロールが300mg/dL以上
- 付随する糸球体疾患
- -精神障害および研究の目的とリスクの完全な理解を妨げる可能性のある状態
- -適切に治療された皮膚の基底細胞および扁平上皮癌を除いて、悪性腫瘍の病歴
- HIV陽性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シロリムス
シロリムス 3 mg (盲検) の固定経口用量を週 1 回、24 か月間。
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シロリムス 3 mg の固定経口投与 (盲検) を週 1 回、24 か月間。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ (盲検) の固定経口用量を週 1 回、24 か月間。
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3 mg プラセボ (盲検) の固定経口用量を週 1 回、24 か月間。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから24か月までの腎機能の変化
時間枠：ベースライン、24 か月
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血清クレアチニンの倍加が 50% 減少、または 2 年間の透析開始。
透析を開始せずに血清クレアチニンが 2 年間で 1.5 倍以下の増加は有益な転帰と見なされ、血清クレアチニンが 2 年間で 1.5 倍を超える増加または透析の開始は非有益な転帰と見なされます。
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ベースライン、24 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから 24 か月目までの安全性パラメーターの変化
時間枠：ベースライン、24 か月
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安全性、アルブミン/クレアチニン比およびタンパク質/クレアチニン比で示されるタンパク尿の変化。
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ベースライン、24 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Markus Riegersperger, MD、Medical University of Vienna
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年4月1日
一次修了 (予想される)
2019年4月1日
研究の完了 (予想される)
2019年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年1月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年2月3日
最初の投稿 (見積もり)
2014年2月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年10月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年10月30日
最終確認日
2018年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- V5.1/20.1.2013
- 2012-000550-60 (EudraCT番号)
- 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
- 1060/2012 (その他の識別子：Ethics committee Medical University of Vienna)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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