Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pulsujący syrolimus doustny w autosomalnej dominującej policystycznej chorobie nerek (RAP)

30 października 2018 zaktualizowane przez: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Pulsujący syrolimus doustny w autosomalnej dominującej policystycznej chorobie nerek - badanie RAP w Wiedniu

Sirolimus (SIR) doprowadził do zmniejszenia całkowitej wielkości nerek, zmniejszenia gęstości torbieli i ogólnej proliferacji komórek kanalików w modelach zwierzęcych oraz do zmniejszenia wzrostu kreatyniny i azotu mocznikowego we krwi odpowiednio o 34 i 39 procent, a także jako zmniejszenie proliferacji torbieli, wyrażone przez 30-procentowe zmniejszenie ogólnego powiększenia nerek, zmniejszenie ogólnej objętości torbieli i zmniejszenie gęstości objętości torbieli w korze nerkowej u ludzi.

Jednak pomimo obiecujących danych z badań na zwierzętach i in vivo, większość badań docelowych inhibitora rapamycyny (mTOR-I) na ssakach u pacjentów z autosomalnie dominującą wielotorbielowatością nerek (ADPKD) dała jedynie subtelny, jeśli jakikolwiek klinicznie istotny wpływ na wzrost torbieli i zachowanie funkcji nerek.

W tym badaniu zbadamy, czy pulsacyjne podawanie SIR w ustalonej tygodniowej dawce doustnej wynoszącej 3 mg przez 24 miesiące w porównaniu z placebo znacząco zmniejsza wzrost torbieli i zachowuje wydalniczą czynność nerek u pacjentów z ADPKD i szacowanym współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (eGFR) poniżej 60 ml/min na 1,73 m2.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

68

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Pod-śledczy:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • ADPKD, potwierdzone wywiadem, badaniem ultrasonograficznym, tomografem komputerowym lub rezonansem magnetycznym
  • Osiemnaście lat lub więcej
  • Wyjściowy eGFR poniżej 60 ml/min na 1,73 m2
  • Ujemny wynik testu ciążowego z surowicy przed podaniem syrolimusa i zgoda na stosowanie antykoncepcji w trakcie badania i trzy miesiące po jego zakończeniu
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Konieczność leczenia nerkozastępczego
  • Ciąża/laktacja
  • Planuje zajść w ciążę w najbliższej przyszłości
  • Odmowa zastosowania wystarczającej antykoncepcji
  • Białkomocz zdefiniowany jako stosunek białka do kreatyniny odpowiednio >1000 lub >1 g/d
  • Historia zagrażających życiu powikłań ADPKD
  • Dowody na aktywne ogólnoustrojowe lub miejscowe poważne zakażenie
  • Dowód nacieku lub konsolidacji na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej
  • Stosowanie jakiegokolwiek eksperymentalnego leku lub leczenia do 4 tygodni przed włączeniem do badania i podczas badania
  • Znana alergia/nadwrażliwość na syrolimus i jego pochodne
  • Leki, które będą zakłócać układ cytochromu P450 (CYP3A4/CYP3A5)
  • Całkowita liczba białych krwinek mniejsza lub równa 3000/mm3
  • Liczba płytek krwi mniejsza lub równa 100 000/mm3
  • Stężenie trójglicerydów na czczo powyżej lub równe 400 mg/dl
  • Cholesterol całkowity na czczo równy lub wyższy niż 300 mg/dl
  • Współistniejące choroby kłębuszków nerkowych
  • Zaburzenia psychiczne i wszelkie stany, które mogą uniemożliwić pełne zrozumienie celów i zagrożeń związanych z badaniem
  • Nowotwór złośliwy w wywiadzie, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego i płaskonabłonkowego skóry
  • pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Syrolimus
Ustalona doustna dawka 3 mg syrolimusa (zaślepiona) raz w tygodniu przez 24 miesiące.
Lek: Syrolimus
Ustalona doustna dawka 3 mg syrolimusa (zaślepiona) raz w tygodniu przez 24 miesiące.
Inne nazwy:
  • Rapamune
Komparator placebo: Placebo
Ustalona doustna dawka placebo (zaślepiona) raz w tygodniu przez 24 miesiące.
Lek: Placebo
Ustalona doustna dawka 3 mg placebo (zaślepiona) raz w tygodniu przez 24 miesiące.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana czynności nerek od wartości początkowej do miesiąca 24
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 miesiące
Pięćdziesięcioprocentowe zmniejszenie podwojenia stężenia kreatyniny w surowicy lub rozpoczęcie dializy w okresie dwóch lat. Mniejszy lub równy 1,5-krotny wzrost stężenia kreatyniny w surowicy bez rozpoczęcia dializy w ciągu dwóch lat uważa się za wynik korzystny, wzrost stężenia kreatyniny w surowicy większy niż 1,5 w ciągu dwóch lat lub rozpoczęcie dializy uważa się za wynik niekorzystny.
Wartość bazowa, 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana parametrów bezpieczeństwa od wartości wyjściowej do miesiąca 24
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 miesiące
Bezpieczeństwo, zmiana białkomoczu, na co wskazuje odpowiednio stosunek albumina/kreatynina i białko/kreatynina.
Wartość bazowa, 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical University of Vienna

Śledczy

  • Główny śledczy: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 lutego 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (Numer EudraCT)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Inny identyfikator: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj