Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pulserende oral sirolimus ved autosomal dominant polycystisk nyresykdom (RAP)

30. oktober 2018 oppdatert av: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Pulserende oral sirolimus ved autosomal dominant polycystisk nyresykdom - Wien RAP-studien

Sirolimus (SIR) har ført til en reduksjon av total nyrestørrelse, en reduksjon i cystetetthet og generell tubulær celleproliferasjon i dyremodeller, og til en reduksjon av økningen i kreatinin og blodurea-nitrogen med henholdsvis 34 og 39 prosent. som en reduksjon av cysteproliferasjon, uttrykt ved en 30 prosent reduksjon av total nyreforstørrelse, en reduksjon i generelt cystevolum og en reduksjon av cystevolumtettheten i nyrebarken hos mennesker.

Til tross for lovende data fra dyre- og in vivo-studier, ga de fleste pattedyrmål for rapamycinhemmer (mTOR-I)-studier hos pasienter med autosomal-dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD) bare subtile eller klinisk relevante effekter på cystevekst og bevaring av nyrefunksjonen.

I denne studien vil vi undersøke om pulserende administrering av SIR i en fast ukentlig oral dose på 3 mg over 24 måneder sammenlignet med placebo signifikant reduserer cystevekst og bevarer utskillende nyrefunksjon hos pasienter med ADPKD og en estimert glomerulær filtrasjonsrate (eGFR) under 60 ml/min per 1,73m2.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

68

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Underetterforsker:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ADPKD, som bekreftet av historie, ultralyd, computer- eller magnetisk resonanstomografi
  • Atten år eller eldre
  • Baseline eGFR under 60 mL/min per 1,73 m2
  • Negativ serumgraviditetstest før administrering av sirolimus og avtale om å bruke prevensjon gjennom hele studien og tre måneder etter
  • Skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Behov for nyreerstatningsterapi
  • Graviditet/amming
  • Planer om å bli gravid i nær fremtid
  • Nektelse av å bruke tilstrekkelig prevensjon
  • Proteinuri som definert som protein:kreatinin-forhold >1000 eller >1g/d, henholdsvis
  • Historie om livstruende komplikasjoner av ADPKD
  • Bevis på aktiv systemisk eller lokalisert større infeksjon
  • Bevis på infiltrat eller konsolidering på røntgen thorax
  • Bruk av ethvert forsøkslegemiddel eller -behandling opp til 4 uker før registrering og under studien
  • Kjent allergi/overfølsomhet overfor sirolimus og dets derivater
  • Medisiner som vil forstyrre cytokrom P450 (CYP3A4/CYP3A5) systemet
  • Totalt antall hvite blodlegemer under eller lik 3000/mm3
  • Blodplateantall under eller lik 100.000/mm3
  • Fastende triglyserider over eller lik 400 mg/dL
  • Fastende totalkolesterol over eller lik 300 mg/dL
  • Samtidig glomerulære sykdommer
  • Psykiatriske lidelser og enhver tilstand som kan forhindre full forståelse av formålet og risikoene med studien
  • Anamnese med malignitet, med unntak av tilstrekkelig behandlet basalcelle- og plateepitelkarsinom i huden
  • HIV-positivitet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sirolimus
Fast oral dose på 3 mg Sirolimus (blind) en gang ukentlig i 24 måneder.
Legemiddel: Sirolimus
Fast oral dose på 3 mg sirolimus (blind) én gang ukentlig i 24 måneder.
Andre navn:
  • Rapamune
Placebo komparator: Placebo
Fast oral dose av placebo (blindet) en gang ukentlig i 24 måneder.
Legemiddel: Placebo
Fast oral dose på 3 mg placebo (blindet) en gang ukentlig i 24 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i nyrefunksjon fra baseline til måned 24
Tidsramme: Baseline, 24 måneder
Femti prosent reduksjon i dobling av serumkreatinin, eller oppstart av dialyse over en periode på to år. Mindre eller lik 1,5 ganger økning i serumkreatinin uten oppstart av dialyse over to år regnes som et gunstig resultat, økning i serumkreatinin større enn 1,5 over to år eller initiering av dialyse regnes som et ikke-gunstig resultat.
Baseline, 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av sikkerhetsparametere fra baseline til måned 24
Tidsramme: Baseline, 24 måneder
Sikkerhet, endring i proteinuri, som indikert av henholdsvis albumin/kreatinin- og protein/kreatinin-forhold.
Baseline, 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical University of Vienna

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2014

Primær fullføring (Forventet)

1. april 2019

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2014

Først lagt ut (Anslag)

4. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2018

Sist bekreftet

1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (EudraCT-nummer)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Annen identifikator: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere