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Gepulster oraler Sirolimus bei autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (RAP)

30. Oktober 2018 aktualisiert von: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Gepulster oraler Sirolimus bei autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung - Die Wiener RAP-Studie

Sirolimus (SIR) hat in Tiermodellen zu einer Verringerung der Gesamtnierengröße, einer Verringerung der Zystendichte und einer allgemeinen tubulären Zellproliferation sowie zu einer Verringerung des Anstiegs von Kreatinin und Blut-Harnstoff-Stickstoff um 34 bzw. 39 Prozent geführt als Verringerung der Zystenproliferation, ausgedrückt durch eine 30-prozentige Verringerung der Gesamtnierenvergrößerung, eine Verringerung des allgemeinen Zystenvolumens und eine Verringerung der Zystenvolumendichte in der Nierenrinde beim Menschen.

Trotz vielversprechender Daten aus Tier- und In-vivo-Studien zeigten die meisten Säugetier-Target-of-Rapamycin-Inhibitor (mTOR-I)-Studien bei Patienten mit autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) nur subtile, wenn überhaupt klinisch relevante Wirkungen auf das Zystenwachstum und die Erhaltung der Nierenfunktion.

In dieser Studie werden wir untersuchen, ob die gepulste Verabreichung von SIR in einer festen wöchentlichen oralen Dosis von 3 mg über 24 Monate im Vergleich zu Placebo das Zystenwachstum signifikant reduziert und die Nierenfunktion bei Patienten mit ADPKD und einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) unter 60 erhält ml/min pro 1,73 m2.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

68

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Rekrutierung
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Unterermittler:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ADPKD, bestätigt durch Anamnese, Ultraschall, Computer- oder Magnetresonanztomographie
  • Achtzehn Jahre oder älter
  • Baseline-eGFR unter 60 ml/min pro 1,73 m2
  • Negativer Schwangerschaftstest im Serum vor der Verabreichung von Sirolimus und Zustimmung zur Anwendung von Verhütungsmitteln während der gesamten Studie und drei Monate danach
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Notwendigkeit einer Nierenersatztherapie
  • Schwangerschaft/Stillzeit
  • Plant, in naher Zukunft schwanger zu werden
  • Weigerung, eine ausreichende Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Proteinurie, definiert als Protein:Kreatinin-Verhältnis >1000 bzw. >1g/Tag
  • Vorgeschichte von lebensbedrohlichen Komplikationen von ADPKD
  • Nachweis einer aktiven systemischen oder lokalisierten schweren Infektion
  • Nachweis eines Infiltrats oder einer Konsolidierung im Röntgen-Thorax
  • Verwendung von Prüfmedikamenten oder -behandlungen bis zu 4 Wochen vor der Aufnahme und während der Studie
  • Bekannte Allergie/Überempfindlichkeit gegen Sirolimus und seine Derivate
  • Medikamente, die das Cytochrom-P450-System (CYP3A4/CYP3A5) stören
  • Gesamtzahl der weißen Blutkörperchen unter oder gleich 3000/mm3
  • Thrombozytenzahl unter oder gleich 100.000/mm3
  • Nüchtern-Triglyceride über oder gleich 400 mg/dL
  • Nüchternes Gesamtcholesterin über oder gleich 300 mg/dL
  • Glomeruläre Begleiterkrankungen
  • Psychiatrische Störungen und alle Zustände, die ein vollständiges Verständnis der Zwecke und Risiken der Studie verhindern könnten
  • Malignität in der Anamnese, mit Ausnahme von adäquat behandeltem Basalzell- und Plattenepithelkarzinom der Haut
  • HIV-Positivität

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sirolimus
Feste orale Dosis von 3 mg Sirolimus (verblindet) einmal wöchentlich für 24 Monate.
Arzneimittel: Sirolimus
Fixe orale Dosis von 3 mg Sirolimus (verblindet) einmal wöchentlich für 24 Monate.
Andere Namen:
  • Rapamune
Placebo-Komparator: Placebo
Fixe orale Placebodosis (verblindet) einmal wöchentlich für 24 Monate.
Arzneimittel: Placebo
Fixe orale Dosis von 3 mg Placebo (verblindet) einmal wöchentlich für 24 Monate.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Nierenfunktion vom Ausgangswert bis zum 24. Monat
Zeitfenster: Baseline, 24 Monate
Fünfzigprozentige Verringerung der Verdopplung des Serumkreatinins oder Beginn der Dialyse über einen Zeitraum von zwei Jahren. Ein Anstieg des Serumkreatinins um weniger oder gleich als das 1,5-fache ohne Einleitung einer Dialyse über zwei Jahre wird als positives Ergebnis angesehen, Anstiege des Serumkreatinins um mehr als 1,5 über zwei Jahre oder die Einleitung einer Dialyse werden als nicht vorteilhaftes Ergebnis angesehen.
Baseline, 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Sicherheitsparameter von Baseline bis Monat 24
Zeitfenster: Baseline, 24 Monate
Sicherheit, Änderung der Proteinurie, angezeigt durch das Albumin/Kreatinin- bzw. Protein/Kreatinin-Verhältnis.
Baseline, 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical University of Vienna

Ermittler

  • Hauptermittler: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Februar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Februar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (EudraCT-Nummer)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Andere Kennung: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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