Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gepulseerde orale sirolimus bij autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (RAP)

30 oktober 2018 bijgewerkt door: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Gepulseerde orale sirolimus bij autosomaal dominante polycysteuze nierziekte - de RAP-studie in Wenen

Sirolimus (SIR) heeft geleid tot een afname van de algehele nieromvang, een afname van de cystedichtheid en algemene proliferatie van tubulaire cellen in diermodellen, en tot een afname van de toename van creatinine en bloedureumstikstof met respectievelijk 34 en 39 procent. als een vermindering van cysteproliferatie, uitgedrukt door een vermindering van 30 procent van de algehele niervergroting, een vermindering van het algemene cystevolume en een vermindering van de cystevolumedichtheid in de niercortex bij mensen.

Ondanks veelbelovende gegevens uit dier- en in-vivo-onderzoeken, produceerden de meeste zoogdier-doelwit-van-rapamycine-remmer (mTOR-I)-onderzoeken bij patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD) slechts subtiele of geen klinisch relevante effecten op de cystegroei en de behoud van de nierfunctie.

In deze studie zullen we onderzoeken of gepulseerde toediening van SIR in een vaste wekelijkse orale dosis van 3 mg gedurende 24 maanden in vergelijking met placebo de cystegroei significant vermindert en de uitscheidingsfunctie van de nier behoudt bij patiënten met ADPKD en een geschatte glomerulaire filtratie (eGFR) snelheid van minder dan 60. ml/min per 1,73 m2.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

68

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Werving
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ADPKD, zoals bevestigd door anamnese, echografie, computer- of magnetische resonantietomografie
  • Achttien jaar of ouder
  • Basislijn eGFR lager dan 60 ml/min per 1,73 m2
  • Negatieve serumzwangerschapstest voorafgaand aan toediening van sirolimus en akkoord om anticonceptie te gebruiken tijdens de studie en drie maanden daarna
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Behoefte aan nierfunctievervangende therapie
  • Zwangerschap/borstvoeding
  • Plannen om in de nabije toekomst zwanger te worden
  • Weigering om voldoende anticonceptie te gebruiken
  • Proteïnurie zoals gedefinieerd als eiwit:creatinineverhouding >1000 respectievelijk >1g/dag
  • Geschiedenis van levensbedreigende complicaties van ADPKD
  • Bewijs van actieve systemische of gelokaliseerde ernstige infectie
  • Bewijs van infiltraat of consolidatie op thoraxfoto
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of -behandeling tot 4 weken voorafgaand aan inschrijving en tijdens het onderzoek
  • Bekende allergie/overgevoeligheid voor sirolimus en zijn derivaten
  • Medicijnen die het cytochroom P450-systeem (CYP3A4/CYP3A5) verstoren
  • Totaal aantal witte bloedcellen lager dan of gelijk aan 3000/mm3
  • Aantal bloedplaatjes lager dan of gelijk aan 100.000/mm3
  • Nuchtere triglyceriden boven of gelijk aan 400 mg/dL
  • Nuchter totaal cholesterol boven of gelijk aan 300 mg/dL
  • Gelijktijdige glomerulaire ziekten
  • Psychische stoornissen en elke aandoening die een volledig begrip van de doeleinden en risico's van het onderzoek zou kunnen verhinderen
  • Geschiedenis van maligniteit, met uitzondering van adequaat behandeld basaalcel- en plaveiselcelcarcinoom van de huid
  • Hiv-positiviteit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sirolimus
Vaste orale dosis van 3 mg Sirolimus (geblindeerd) eenmaal per week gedurende 24 maanden.
Geneesmiddel: Sirolimus
Vaste orale dosis van 3 mg sirolimus (geblindeerd) eenmaal per week gedurende 24 maanden.
Andere namen:
  • Rapamune
Placebo-vergelijker: Placebo
Vaste orale dosis placebo (geblindeerd) eenmaal per week gedurende 24 maanden.
Geneesmiddel: Placebo
Vaste orale dosis van 3 mg placebo (geblindeerd) eenmaal per week gedurende 24 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in nierfunctie vanaf baseline tot maand 24
Tijdsspanne: Basislijn, 24 maanden
Vijftig procent vermindering van verdubbeling van serumcreatinine, of start van dialyse over een periode van twee jaar. Minder dan of gelijk aan een 1,5-voudige toename van serumcreatinine zonder start van dialyse gedurende twee jaar wordt als een gunstig resultaat beschouwd, verhogingen van serumcreatinine van meer dan 1,5 keer over twee jaar of start van dialyse worden beschouwd als een niet-gunstig resultaat.
Basislijn, 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van veiligheidsparameters vanaf baseline tot maand 24
Tijdsspanne: Basislijn, 24 maanden
Veiligheid, verandering in proteïnurie, zoals aangegeven door respectievelijk albumine/creatinine- en eiwit/creatinine-ratio.
Basislijn, 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical University of Vienna

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 april 2019

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

4 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 oktober 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 oktober 2018

Laatst geverifieerd

1 oktober 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (EudraCT-nummer)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Andere identificatie: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren