Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pulssioraalinen sirolimuusi autosomaalisessa hallitsevassa polykystisessä munuaistaudissa (RAP)

tiistai 30. lokakuuta 2018 päivittänyt: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Pulssioraalinen sirolimuusi autosomaalisessa hallitsevassa polykystisessä munuaistaudissa - Wienin RAP-tutkimus

Sirolimuusi (SIR) on vähentänyt munuaisten kokonaiskokoa, alentanut kystatiheyttä ja yleistä tubulussolujen lisääntymistä eläinmalleissa sekä vähentänyt kreatiniinin ja veren ureatypen lisääntymistä 34 ja 39 prosenttia. kystojen lisääntymisen vähentymisenä, joka ilmaistaan ​​30 prosentin vähenemisenä munuaisten kokonaislaajenemisessa, yleisen kystatilavuuden vähenemisenä ja kystatilavuuden vähenemisenä munuaiskuoressa ihmisillä.

Huolimatta lupaavista eläin- ja in vivo -tutkimuksista saaduista tiedoista, useimmat nisäkäskohteena olevat rapamysiini-inhibiittoritutkimukset (mTOR-I) potilailla, joilla oli autosomaalisesti hallitseva polykystinen munuaissairaus (ADPKD), tuottivat vain hienovaraisia ​​tai kliinisesti merkittäviä vaikutuksia kystojen kasvuun ja munuaisten toiminnan säilyttäminen.

Tässä tutkimuksessa tutkimme, vähentääkö SIR:n pulssianto kiinteänä viikoittaisena suun kautta annoksena 3 mg 24 kuukauden ajan verrattuna lumelääkkeeseen merkitsevästi kystojen kasvua ja säilyttää munuaisten erittäminen potilailla, joilla on ADPKD ja arvioitu glomerulussuodatusnopeus alle 60 ml/min per 1,73 m2.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

68

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Rekrytointi
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Alatutkija:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ADPKD, kuten historia, ultraääni, tietokone- tai magneettiresonanssitomografia vahvistaa
  • Kahdeksantoista vuoden ikäinen tai vanhempi
  • Perustason eGFR alle 60 ml/min per 1,73 m2
  • Negatiivinen seerumin raskaustesti ennen sirolimuusin antoa ja suostumus ehkäisyn käyttöön koko tutkimuksen ajan ja kolmen kuukauden kuluttua sen jälkeen
  • Kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Munuaiskorvaushoidon tarve
  • Raskaus / imetys
  • Suunnittelee raskautta lähitulevaisuudessa
  • Kieltäytyminen riittävästä ehkäisystä
  • Proteinuria määritellään proteiini:kreatiniini-suhteeksi >1000 tai >1g/d, vastaavasti
  • ADPKD:n henkeä uhkaavien komplikaatioiden historia
  • Todisteet aktiivisesta systeemisestä tai paikallisesta vakavasta infektiosta
  • Todisteet infiltraatiosta tai tiivistymisestä rintakehän röntgenkuvauksessa
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai -hoidon käyttö enintään 4 viikkoa ennen ilmoittautumista ja tutkimuksen aikana
  • Tunnettu allergia/yliherkkyys sirolimuusille ja sen johdannaisille
  • Lääkkeet, jotka häiritsevät sytokromi P450 (CYP3A4/CYP3A5) -järjestelmää
  • Valkosolujen kokonaismäärä alle tai yhtä suuri kuin 3000/mm3
  • Verihiutalemäärä alle tai yhtä suuri kuin 100 000/mm3
  • Paaston triglyseridit yli tai yhtä suuri kuin 400 mg/dl
  • Paaston kokonaiskolesteroli yli tai yhtä suuri kuin 300 mg/dl
  • Samanaikaiset glomerulaariset sairaudet
  • Psyykkiset häiriöt ja kaikki sairaudet, jotka saattavat estää tutkimuksen tavoitteiden ja riskien täyden ymmärtämisen
  • Aiemmin pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua ihon tyvisolu- ja okasolusyöpää
  • HIV-positiivisuus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sirolimus
Kiinteä oraalinen annos 3 mg sirolimuusia (sokkoutettu) kerran viikossa 24 kuukauden ajan.
Lääke: Sirolimus
Kiinteä oraalinen annos 3 mg sirolimuusia (sokkotettu) kerran viikossa 24 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • Rapamune
Placebo Comparator: Plasebo
Kiinteä oraalinen lumelääkeannos (sokkoutettu) kerran viikossa 24 kuukauden ajan.
Lääke: Plasebo
Kiinteä oraalinen annos 3 mg lumelääkettä (sokkoutettu) kerran viikossa 24 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Munuaisten toiminnan muutos lähtötasosta 24 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukautta
Viisikymmentä prosenttia vähentää seerumin kreatiniinin kaksinkertaistamista tai dialyysin aloittamista kahden vuoden aikana. Vähemmän tai yhtä suuri kuin 1,5-kertainen seerumin kreatiniinin nousu ilman dialyysin aloittamista kahden vuoden aikana katsotaan hyödylliseksi seuraukseksi, seerumin kreatiniiniarvon nousua yli 1,5:tä kahden vuoden aikana tai dialyysin aloittamista pidetään ei-edullisena tuloksena.
Perustaso, 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusparametrien muutos lähtötasosta kuukauteen 24
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukautta
Turvallisuus, muutos proteinuriassa, kuten albumiini/kreatiniini- ja proteiini/kreatiniinisuhde osoittavat, vastaavasti.
Perustaso, 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical University of Vienna

Tutkijat

  • Päätutkija: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 31. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 31. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. lokakuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (EudraCT-numero)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Muu tunniste: Ethics committee Medical University of Vienna)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa