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Sirolimus oral en pulsos en la poliquistosis renal autosómica dominante (RAP)

30 de octubre de 2018 actualizado por: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Sirolimus oral en pulsos en la enfermedad renal poliquística autosómica dominante: el estudio RAP de Viena

Sirolimus (SIR) ha llevado a una reducción del tamaño total de los riñones, una disminución en la densidad de los quistes y la proliferación general de células tubulares en modelos animales, y también a una reducción del aumento de la creatinina y el nitrógeno ureico en sangre en un 34 y un 39 por ciento respectivamente. como una reducción de la proliferación de quistes, expresada por una reducción del 30 por ciento del agrandamiento general de los riñones, una reducción del volumen general de los quistes y una reducción de la densidad del volumen de los quistes en la corteza renal en humanos.

Sin embargo, a pesar de los datos prometedores de los estudios en animales e in vivo, la mayoría de los estudios sobre el objetivo del inhibidor de la rapamicina en mamíferos (mTOR-I) en pacientes con enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD) produjeron solo efectos sutiles, si es que hubo alguno, efectos clínicamente relevantes sobre el crecimiento del quiste y el preservación de la función renal.

En este estudio investigaremos si la administración pulsada de SIR en una dosis oral semanal fija de 3 mg durante 24 meses en comparación con el placebo reduce significativamente el crecimiento de quistes y preserva la función renal excretora en pacientes con ADPKD y una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) por debajo de 60 ml/min por 1,73 m2.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

68

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamiento
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Sub-Investigador:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ADPKD, según lo confirmado por antecedentes, ecografía, tomografía por resonancia magnética o computarizada
  • Dieciocho años de edad, o más
  • FGe inicial por debajo de 60 ml/min por 1,73 m2
  • Prueba de embarazo en suero negativa antes de la administración de sirolimus y acuerdo para usar anticonceptivos durante todo el estudio y tres meses después
  • Consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  • Necesidad de terapia de reemplazo renal.
  • Embarazo/lactancia
  • Planes para quedar embarazada en un futuro cercano
  • Negativa a usar suficientes métodos anticonceptivos
  • Proteinuria definida como relación proteína:creatinina > 1 000 o > 1 g/d, respectivamente
  • Antecedentes de complicaciones potencialmente mortales de ADPKD
  • Evidencia de infección mayor activa sistémica o localizada
  • Evidencia de infiltrado o consolidación en la radiografía de tórax
  • Uso de cualquier fármaco o tratamiento en investigación hasta 4 semanas antes de la inscripción y durante el estudio
  • Alergia/hipersensibilidad conocida al sirolimus y sus derivados
  • Medicamentos que interferirán con el sistema del citocromo P450 (CYP3A4/CYP3A5)
  • Recuento total de glóbulos blancos inferior o igual a 3000/mm3
  • Recuento de plaquetas inferior o igual a 100.000/mm3
  • Triglicéridos en ayunas mayores o iguales a 400 mg/dL
  • Colesterol total en ayunas mayor o igual a 300 mg/dL
  • Enfermedades glomerulares concomitantes
  • Trastornos psiquiátricos y cualquier condición que impida la plena comprensión de los propósitos y riesgos del estudio.
  • Antecedentes de malignidad, con la excepción de carcinoma de células basales y de células escamosas de la piel tratado adecuadamente.
  • VIH positivo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Sirolimus
Dosis oral fija de 3 mg de sirolimus (enmascarada) una vez a la semana durante 24 meses.
Droga: Sirolimus
Dosis oral fija de 3 mg de sirolimus (a ciegas) una vez a la semana durante 24 meses.
Otros nombres:
  • Rapamune
Comparador de placebos: Placebo
Dosis oral fija de placebo (cegada) una vez por semana durante 24 meses.
Droga: Placebo
Dosis oral fija de 3 mg de placebo (enmascarada) una vez a la semana durante 24 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función renal desde el inicio hasta el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base, 24 meses
Reducción del cincuenta por ciento en la duplicación de la creatinina sérica o inicio de diálisis durante un período de dos años. Un aumento menor o igual a 1,5 veces en la creatinina sérica sin iniciar la diálisis durante dos años se considera un resultado beneficioso, los aumentos en la creatinina sérica superiores a 1,5 durante dos años o el inicio de la diálisis se consideran un resultado no beneficioso.
Línea de base, 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de parámetros de seguridad desde el inicio hasta el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base, 24 meses
Seguridad, cambio en la proteinuria, según lo indicado por la relación albúmina/creatinina y proteína/creatinina, respectivamente.
Línea de base, 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Medical University of Vienna

Investigadores

  • Investigador principal: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2014

Finalización primaria (Anticipado)

1 de abril de 2019

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de enero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de octubre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2018

Última verificación

1 de octubre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (Número EudraCT)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Otro identificador: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

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