Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pulserende oral sirolimus ved autosomal dominant polycystisk nyresygdom (RAP)

30. oktober 2018 opdateret af: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Pulserende oral sirolimus i autosomal dominant polycystisk nyresygdom - Wien RAP-undersøgelsen

Sirolimus (SIR) har ført til en reduktion af den samlede nyrestørrelse, et fald i cystens tæthed og generel tubulær celleproliferation i dyremodeller og til en reduktion af stigningen i kreatinin og blodurinstofnitrogen med henholdsvis 34 og 39 procent. som en reduktion af cysteproliferation, udtrykt ved en 30 procent reduktion af den samlede nyreforstørrelse, en reduktion i generel cystevolumen og en reduktion af cystevolumendensiteten i nyrebarken hos mennesker.

På trods af lovende data fra dyre- og in vivo-undersøgelser frembragte de fleste pattedyrmål for rapamycinhæmmer (mTOR-I) undersøgelser hos patienter med autosomal-dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) kun subtile eller klinisk relevante virkninger på cystevækst og bevarelse af nyrefunktionen.

I denne undersøgelse vil vi undersøge, om pulseret administration af SIR i en fast ugentlig oral dosis på 3 mg over 24 måneder sammenlignet med placebo signifikant reducerer cystevækst og bevarer ekskretorisk nyrefunktion hos patienter med ADPKD og en estimeret glomerulær filtration (eGFR) under 60 ml/min pr. 1,73 m2.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

68

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Rekruttering
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Underforsker:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ADPKD, som bekræftet af historie, ultralyd, computer- eller magnetisk resonanstomografi
  • Atten år eller ældre
  • Baseline eGFR under 60 ml/min pr. 1,73 m2
  • Negativ serumgraviditetstest før administration af sirolimus og aftale om at bruge prævention under hele undersøgelsen og tre måneder efter
  • Skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Behov for nyreudskiftningsterapi
  • Graviditet/amning
  • Planlægger at blive gravid i den nærmeste fremtid
  • Afvisning af at bruge tilstrækkelig prævention
  • Proteinuri som defineret som protein:kreatinin-forhold >1000 eller >1g/d, henholdsvis
  • Historie om livstruende komplikationer af ADPKD
  • Bevis på aktiv systemisk eller lokaliseret større infektion
  • Tegn på infiltrat eller konsolidering på røntgen af ​​thorax
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel eller -behandling op til 4 uger før tilmelding og under undersøgelsen
  • Kendt allergi/overfølsomhed over for sirolimus og dets derivater
  • Medicin, der vil interferere med cytochrom P450 (CYP3A4/CYP3A5) systemet
  • Samlet antal hvide blodlegemer under eller lig med 3000/mm3
  • Blodpladetal under eller lig med 100.000/mm3
  • Fastende triglycerider over eller lig med 400 mg/dL
  • Fastende totalkolesterol over eller lig med 300 mg/dL
  • Samtidig glomerulære sygdomme
  • Psykiatriske lidelser og enhver tilstand, der kan forhindre fuld forståelse af undersøgelsens formål og risici
  • Anamnese med malignitet, med undtagelse af tilstrækkeligt behandlet basalcelle- og pladecellekarcinom i huden
  • HIV-positivitet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sirolimus
Fast oral dosis på 3 mg Sirolimus (blændet) en gang om ugen i 24 måneder.
Medicin: Sirolimus
Fast oral dosis på 3 mg sirolimus (blændet) en gang om ugen i 24 måneder.
Andre navne:
  • Rapamune
Placebo komparator: Placebo
Fast oral dosis placebo (blindet) én gang om ugen i 24 måneder.
Medicin: Placebo
Fast oral dosis på 3 mg placebo (blindet) én gang om ugen i 24 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i nyrefunktionen fra baseline til måned 24
Tidsramme: Baseline, 24 måneder
Halvtreds procent reduktion i fordobling af serumkreatinin eller påbegyndelse af dialyse over en periode på to år. Mindre eller lig med en stigning på 1,5 gange i serumkreatinin uden påbegyndelse af dialyse over to år betragtes som et gavnligt resultat, stigninger i serumkreatinin på mere end 1,5 over to år eller påbegyndelse af dialyse betragtes som et ikke-gunstigt resultat.
Baseline, 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af sikkerhedsparametre fra baseline til måned 24
Tidsramme: Baseline, 24 måneder
Sikkerhed, ændring i proteinuri, som angivet ved henholdsvis albumin/kreatinin- og protein/kreatinin-forhold.
Baseline, 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical University of Vienna

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. april 2019

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2014

Først opslået (Skøn)

4. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2018

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (EudraCT nummer)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Anden identifikator: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner