Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pulzní perorální sirolimus u autosomálně dominantního polycystického onemocnění ledvin (RAP)

30. října 2018 aktualizováno: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Pulzní perorální sirolimus u autozomálně dominantního polycystického onemocnění ledvin – Vídeňská studie RAP

Sirolimus (SIR) vedl ke snížení celkové velikosti ledvin, snížení hustoty cyst a celkové proliferace tubulárních buněk na zvířecích modelech a také ke snížení zvýšení kreatininu a dusíku močoviny v krvi o 34 a 39 procent. jako snížení proliferace cyst, vyjádřené 30procentním snížením celkového zvětšení ledvin, snížením celkového objemu cysty a snížením hustoty objemu cysty v ledvinové kůře u lidí.

Navzdory slibným údajům ze studií na zvířatech a in vivo však většina studií zaměřených na savčí cíl inhibitoru rapamycinu (mTOR-I) u pacientů s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin (ADPKD) vykazovala pouze nepatrné, pokud vůbec nějaké klinicky relevantní účinky na růst cyst a zachování funkce ledvin.

V této studii budeme zkoumat, zda pulzní podávání SIR ve fixní týdenní perorální dávce 3 mg po dobu 24 měsíců ve srovnání s placebem významně snižuje růst cyst a zachovává vylučovací renální funkce u pacientů s ADPKD a odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) pod 60 ml/min na 1,73 m2.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

68

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Nábor
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ADPKD, jak bylo potvrzeno anamnézou, ultrazvukem, počítačovou nebo magnetickou rezonanční tomografií
  • Osmnáctiletý nebo starší
  • Základní eGFR pod 60 ml/min na 1,73 m2
  • Negativní těhotenský test v séru před podáním sirolimu a souhlas s užíváním antikoncepce v průběhu studie a tři měsíce po
  • Písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Potřeba renální substituční terapie
  • Těhotenství/kojení
  • V blízké budoucnosti plánuje otěhotnět
  • Odmítnutí použití dostatečné antikoncepce
  • Proteinurie definovaná jako poměr protein:kreatinin >1000 nebo >1g/d, v daném pořadí
  • Život ohrožující komplikace ADPKD v anamnéze
  • Důkaz aktivní systémové nebo lokalizované velké infekce
  • Důkaz infiltrátu nebo konsolidace na RTG hrudníku
  • Použití jakéhokoli zkoumaného léku nebo léčby až 4 týdny před zařazením a během studie
  • Známá alergie/přecitlivělost na sirolimus a jeho deriváty
  • Léky, které budou interferovat se systémem cytochromu P450 (CYP3A4/CYP3A5).
  • Celkový počet bílých krvinek nižší nebo rovný 3000/mm3
  • Počet krevních destiček nižší nebo rovný 100 000/mm3
  • Triglyceridy nalačno nad nebo rovny 400 mg/dl
  • Celkový cholesterol nalačno vyšší nebo rovný 300 mg/dl
  • Souběžná glomerulární onemocnění
  • Psychiatrické poruchy a jakýkoli stav, který by mohl bránit plnému pochopení účelů a rizik studie
  • Malignita v anamnéze, s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu a spinocelulárního karcinomu kůže
  • HIV pozitivita

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sirolimus
Fixní perorální dávka 3 mg sirolimu (zaslepená) jednou týdně po dobu 24 měsíců.
Lék: Sirolimus
Fixní perorální dávka 3 mg sirolimu (zaslepená) jednou týdně po dobu 24 měsíců.
Ostatní jména:
  • Rapamune
Komparátor placeba: Placebo
Fixní perorální dávka placeba (zaslepená) jednou týdně po dobu 24 měsíců.
Lék: Placebo
Fixní perorální dávka 3 mg placeba (zaslepená) jednou týdně po dobu 24 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkce ledvin od výchozího stavu do 24. měsíce
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců
Padesátiprocentní snížení zdvojnásobení sérového kreatininu nebo zahájení dialýzy po dobu dvou let. Za přínosný výsledek se považuje méně nebo rovné 1,5násobné zvýšení sérového kreatininu bez zahájení dialýzy během dvou let, zvýšení sérového kreatininu větší než 1,5 za dva roky nebo zahájení dialýzy se považuje za nepříznivý výsledek.
Výchozí stav, 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna bezpečnostních parametrů od výchozího stavu do měsíce 24
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců
Bezpečnost, změna proteinurie, jak ukazuje poměr albumin/kreatinin a protein/kreatinin.
Výchozí stav, 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical University of Vienna

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. dubna 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

4. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (Číslo EudraCT)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Jiný identifikátor: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit