Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pulserad oral sirolimus vid autosomal dominant polycystisk njursjukdom (RAP)

30 oktober 2018 uppdaterad av: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Pulserad oral sirolimus vid autosomal dominant polycystisk njursjukdom - Wien RAP-studien

Sirolimus (SIR) har lett till en minskning av den totala njurstorleken, en minskning av cysttätheten och allmän tubulär cellproliferation i djurmodeller, och till en minskning av ökningen av kreatinin och blodureakväve med 34 respektive 39 procent. som en minskning av cystproliferation, uttryckt av en 30-procentig minskning av den totala njurförstoringen, en minskning av den allmänna cystavolymen och en minskning av cystvolymdensiteten i njurbarken hos människor.

Men trots lovande data från djur- och in vivo-studier gav de flesta däggdjursmål för rapamycinhämmare (mTOR-I) studier på patienter med autosomal-dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD) endast subtila om några kliniskt relevanta effekter på cystortillväxt och bevarande av njurfunktionen.

I denna studie kommer vi att undersöka om pulsad administrering av SIR i en fast veckovis oral dos på 3 mg under 24 månader jämfört med placebo signifikant minskar cystortillväxt och bevarar utsöndringsnjurfunktionen hos patienter med ADPKD och en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) under 60 ml/min per 1,73 m2.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

68

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Rekrytering
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Underutredare:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ADPKD, som bekräftats av historia, ultraljud, dator- eller magnetisk resonanstomografi
  • Arton år eller äldre
  • Baslinje eGFR under 60 ml/min per 1,73 m2
  • Negativt serumgraviditetstest före administrering av sirolimus och överenskommelse om att använda preventivmedel under hela studien och tre månader efter
  • Skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Behov av njurersättningsterapi
  • Graviditet/amning
  • Planerar att bli gravid inom en snar framtid
  • Vägra att använda tillräckligt med preventivmedel
  • Proteinuri definieras som protein:kreatininförhållande >1000 respektive >1g/d
  • Historik om livshotande komplikationer av ADPKD
  • Bevis på aktiv systemisk eller lokaliserad större infektion
  • Bevis på infiltrat eller konsolidering på lungröntgen
  • Användning av något prövningsläkemedel eller -behandling upp till 4 veckor före inskrivning och under studien
  • Känd allergi/överkänslighet mot sirolimus och dess derivat
  • Läkemedel som kommer att störa cytokrom P450 (CYP3A4/CYP3A5) systemet
  • Totalt antal vita blodkroppar under eller lika med 3000/mm3
  • Trombocytantal under eller lika med 100 000/mm3
  • Fastande triglycerider över eller lika med 400 mg/dL
  • Fastande totalkolesterol över eller lika med 300 mg/dL
  • Samtidiga glomerulära sjukdomar
  • Psykiatriska störningar och alla tillstånd som kan förhindra fullständig förståelse av studiens syften och risker
  • Historik av malignitet, med undantag för adekvat behandlat basalcell- och skivepitelcancer i huden
  • HIV-positivitet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sirolimus
Fast oral dos på 3 mg Sirolimus (blindad) en gång i veckan i 24 månader.
Läkemedel: Sirolimus
Fast oral dos på 3 mg sirolimus (blindad) en gång i veckan i 24 månader.
Andra namn:
  • Rapamune
Placebo-jämförare: Placebo
Fast oral dos av placebo (blindad) en gång i veckan i 24 månader.
Läkemedel: Placebo
Fast oral dos på 3 mg placebo (blindad) en gång i veckan i 24 månader.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i njurfunktionen från baslinjen till månad 24
Tidsram: Baslinje, 24 månader
Femtio procents minskning av fördubbling av serumkreatinin, eller påbörjad dialys under en period av två år. Mindre eller lika med en 1,5-faldig ökning av serumkreatinin utan inledande av dialys under två år anses vara ett gynnsamt resultat, ökningar av serumkreatinin större än 1,5 under två år eller initiering av dialys anses vara ett icke gynnsamt resultat.
Baslinje, 24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring av säkerhetsparametrar från baslinje till månad 24
Tidsram: Baslinje, 24 månader
Säkerhet, förändring av proteinuri, vilket indikeras av albumin/kreatinin- respektive protein/kreatinin-förhållande.
Baslinje, 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medical University of Vienna

Utredare

  • Huvudutredare: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 april 2019

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 januari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2014

Första postat (Uppskatta)

4 februari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 oktober 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 oktober 2018

Senast verifierad

1 oktober 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (EudraCT-nummer)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Annan identifierare: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera