상염색체 우성 다낭성 신장 질환에서 맥동 구강 Sirolimus (RAP)
2018년 10월 30일 업데이트: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna
상염색체 우성 다낭성 신장 질환에서 펄스 구강 시롤리무스 - 비엔나 RAP 연구
Sirolimus(SIR)는 동물 모델에서 전반적인 신장 크기 감소, 낭포 밀도 감소, 일반적인 세뇨관 세포 증식, 크레아티닌 및 혈액 요소 질소 증가를 각각 34% 및 39% 감소시켰습니다. 전체 신장 크기의 30% 감소, 일반적인 낭종 부피 감소, 사람의 신피질에서 낭종 부피 밀도 감소로 표현되는 낭종 증식 감소로 나타납니다.
그러나 동물 및 생체 내 연구의 유망한 데이터에도 불구하고 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 환자를 대상으로 한 대부분의 mTOR-I(mammalian target of rapamycin inhibitor) 연구는 낭종 성장 및 신장 기능의 보존.
이 연구에서 우리는 위약과 비교하여 24개월에 걸쳐 3mg의 고정된 주간 경구 용량으로 SIR의 펄스 투여가 ADPKD 및 추정 사구체 여과율(eGFR) 비율이 60 미만인 환자에서 낭종 성장을 유의하게 감소시키고 배설성 신장 기능을 보존하는지 여부를 조사할 것입니다. 1.73m2당 mL/분.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
68
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Vienna, 오스트리아, 1090
- 모병
- Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
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연락하다:
- Markus Riegersperger, MD
- 전화번호: 4391 0043140400
- 이메일: markus.riegersperger@gmail.com
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연락하다:
- Gere Sunder-Plassmann, MD
- 전화번호: 4391 0043140400
- 이메일: gere.sunder-plassmann@meduniwien.ac.at
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수석 연구원:
- Markus Riegersperger, MD
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부수사관:
- Gere Sunder-Plassmann, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 병력, 초음파, 컴퓨터 또는 자기 공명 단층 촬영으로 확인된 ADPKD
- 18세 이상
- 기준선 eGFR 1.73m2당 60mL/분 미만
- 시롤리무스 투여 전 음성 혈청 임신 검사 및 연구 기간 동안 및 투여 후 3개월 동안 피임 사용에 대한 동의
- 서면 동의서
제외 기준:
- 신대체요법의 필요성
- 임신/수유
- 가까운 장래에 임신 할 계획
- 충분한 피임법 사용 거부
- 단백질:크레아티닌 비율 >1000 또는 >1g/d로 정의되는 단백뇨
- ADPKD의 생명을 위협하는 합병증의 병력
- 활성 전신 또는 국소 주요 감염의 증거
- 흉부 X-레이에서 침윤 또는 경화의 증거
- 등록 전 최대 4주 및 연구 기간 동안 임의의 조사 약물 또는 치료의 사용
- 시롤리무스 및 그 유도체에 대한 알려진 알레르기/과민증
- 시토크롬 P450(CYP3A4/CYP3A5) 시스템을 방해하는 약물
- 총 백혈구 수가 3000/mm3 이하
- 100.000/mm3 이하의 혈소판 수
- 400mg/dL 이상의 공복 트리글리세리드
- 300mg/dL 이상의 공복 총 콜레스테롤
- 수반되는 사구체 질환
- 연구의 목적과 위험에 대한 완전한 이해를 방해할 수 있는 정신 장애 및 모든 상태
- 적절하게 치료된 피부의 기저 세포 및 편평 세포 암종을 제외한 악성 종양의 병력
- HIV 양성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시롤리무스
24개월 동안 매주 1회 3mg Sirolimus(눈가림)의 고정 경구 용량.
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24개월 동안 매주 1회 3mg 시롤리무스(눈가림)의 고정 경구 용량.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
24개월 동안 주 1회 고정된 위약(눈가림) 경구 투여량.
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24개월 동안 매주 1회 위약 3mg의 고정 경구 용량(눈가림).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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베이스라인에서 24개월까지 신장 기능의 변화
기간: 기준선, 24개월
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혈청 크레아티닌 배가 50% 감소 또는 2년 동안 투석 시작.
2년 동안 투석을 시작하지 않고 혈청 크레아티닌이 1.5배 이하로 증가하면 유익한 결과로 간주되고, 2년 동안 혈청 크레아티닌이 1.5보다 크게 증가하거나 투석을 시작하면 유익하지 않은 결과로 간주됩니다.
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기준선, 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 24개월까지의 안전성 매개변수 변경
기간: 기준선, 24개월
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안전성, 알부민/크레아티닌 비율 및 단백질/크레아티닌 비율로 각각 표시되는 단백뇨의 변화.
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기준선, 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 4월 1일
기본 완료 (예상)
2019년 4월 1일
연구 완료 (예상)
2019년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 2월 3일
처음 게시됨 (추정)
2014년 2월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 10월 30일
마지막으로 확인됨
2018년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- V5.1/20.1.2013
- 2012-000550-60 (EudraCT 번호)
- 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
- 1060/2012 (기타 식별자: Ethics committee Medical University of Vienna)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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