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Sirolimus oral pulsé dans la polykystose rénale autosomique dominante (RAP)

30 octobre 2018 mis à jour par: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Sirolimus oral pulsé dans la polykystose rénale autosomique dominante - L'étude RAP de Vienne

Le sirolimus (SIR) a entraîné une réduction de la taille globale des reins, une diminution de la densité des kystes et de la prolifération générale des cellules tubulaires dans les modèles animaux, ainsi qu'une réduction de l'augmentation de la créatinine et de l'azote uréique du sang de 34 et 39 % respectivement, ainsi comme une réduction de la prolifération des kystes, exprimée par une réduction de 30 % de l'hypertrophie rénale globale, une réduction du volume général des kystes et une réduction de la densité du volume des kystes dans le cortex rénal chez l'homme.

Cependant, malgré des données prometteuses provenant d'études animales et in vivo, la plupart des études sur les mammifères cibles de l'inhibiteur de la rapamycine (mTOR-I) chez des patients atteints de maladie polykystique des reins autosomique dominante (PKRAD) n'ont produit que des effets subtils, voire cliniquement pertinents, sur la croissance des kystes et la préservation de la fonction rénale.

Dans cette étude, nous étudierons si l'administration pulsée de SIR à une dose orale hebdomadaire fixe de 3 mg sur 24 mois par rapport au placebo réduit significativement la croissance des kystes et préserve la fonction rénale excrétrice chez les patients atteints de PKRAD et un taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe) inférieur à 60 mL/min par 1,73 m2.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

68

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Recrutement
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • PKRAD, confirmée par l'anamnèse, l'échographie, la tomodensitométrie ou la tomographie par résonance magnétique
  • Dix-huit ans ou plus
  • DFGe de base inférieur à 60 mL/min par 1,73 m2
  • Test de grossesse sérique négatif avant l'administration du sirolimus et accord d'utilisation de la contraception tout au long de l'étude et trois mois après
  • Consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • Besoin d'une thérapie de remplacement rénal
  • Grossesse/allaitement
  • Prévoit de devenir enceinte dans un proche avenir
  • Refus d'utiliser une contraception suffisante
  • Protéinurie définie comme un rapport protéine/créatinine > 1 000 ou > 1 g/j, respectivement
  • Antécédents de complications potentiellement mortelles de la PKRAD
  • Preuve d'une infection majeure active systémique ou localisée
  • Preuve d'infiltrat ou de consolidation sur la radiographie pulmonaire
  • Utilisation de tout médicament ou traitement expérimental jusqu'à 4 semaines avant l'inscription et pendant l'étude
  • Allergie/hypersensibilité connue au sirolimus et ses dérivés
  • Médicament qui interfère avec le système du cytochrome P450 (CYP3A4/CYP3A5)
  • Nombre total de globules blancs inférieur ou égal à 3000/mm3
  • Numération plaquettaire inférieure ou égale à 100.000/mm3
  • Triglycérides à jeun supérieurs ou égaux à 400 mg/dL
  • Cholestérol total à jeun supérieur ou égal à 300 mg/dL
  • Maladies glomérulaires concomitantes
  • Troubles psychiatriques et toute condition qui pourrait empêcher la pleine compréhension des objectifs et des risques de l'étude
  • Antécédents de malignité, à l'exception d'un carcinome basocellulaire et épidermoïde de la peau correctement traité
  • séropositivité

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sirolimus
Dose orale fixe de 3 mg de sirolimus (en aveugle) une fois par semaine pendant 24 mois.
Médicament: Sirolimus
Dose orale fixe de 3 mg de sirolimus (en aveugle) une fois par semaine pendant 24 mois.
Autres noms:
  • Rapamune
Comparateur placebo: Placebo
Dose orale fixe de placebo (en aveugle) une fois par semaine pendant 24 mois.
Médicament: Placebo
Dose orale fixe de 3 mg de placebo (en aveugle) une fois par semaine pendant 24 mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fonction rénale entre le départ et le mois 24
Délai: Base de référence, 24 mois
Réduction de cinquante pour cent du doublement de la créatinine sérique ou de l'initiation de la dialyse sur une période de deux ans. Une augmentation inférieure ou égale à 1,5 fois de la créatinine sérique sans initiation de la dialyse sur deux ans est considérée comme un résultat bénéfique, une augmentation de la créatinine sérique supérieure à 1,5 sur deux ans ou l'initiation de la dialyse est considérée comme un résultat non bénéfique.
Base de référence, 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement des paramètres de sécurité de la ligne de base au mois 24
Délai: Base de référence, 24 mois
Innocuité, modification de la protéinurie, comme indiqué par le rapport albumine/créatinine et protéine/créatinine, respectivement.
Base de référence, 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Medical University of Vienna

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2014

Achèvement primaire (Anticipé)

1 avril 2019

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2014

Première publication (Estimation)

4 février 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 octobre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 octobre 2018

Dernière vérification

1 octobre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (Numéro EudraCT)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Autre identifiant: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

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