Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sirolimus orale pulsato nella malattia renale policistica autosomica dominante (RAP)

30 ottobre 2018 aggiornato da: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Sirolimus orale pulsato nella malattia del rene policistico autosomico dominante - Lo studio RAP di Vienna

Sirolimus (SIR) ha portato a una riduzione delle dimensioni complessive del rene, una diminuzione della densità delle cisti e della proliferazione generale delle cellule tubulari nei modelli animali e a una riduzione dell'aumento della creatinina e dell'azoto ureico nel sangue rispettivamente del 34 e 39 percento, nonché come riduzione della proliferazione delle cisti, espressa da una riduzione del 30% dell'ingrossamento complessivo del rene, una riduzione del volume generale della cisti e una riduzione della densità del volume della cisti nella corteccia renale nell'uomo.

Tuttavia, nonostante i dati promettenti provenienti da studi su animali e in vivo, la maggior parte degli studi sui mammiferi bersaglio dell'inibitore della rapamicina (mTOR-I) in pazienti con malattia del rene policistico autosomico dominante (ADPKD) ha prodotto solo lievi effetti clinicamente rilevanti sulla crescita delle cisti e sulla conservazione della funzione renale.

In questo studio indagheremo se la somministrazione pulsata di SIR in una dose orale settimanale fissa di 3 mg per 24 mesi rispetto al placebo riduce significativamente la crescita delle cisti e preserva la funzione renale escretoria nei pazienti con ADPKD e una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 60 ml/min per 1,73 m2.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

68

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamento
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Sub-investigatore:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ADPKD, come confermato da anamnesi, ecografia, tomografia a risonanza magnetica o computerizzata
  • Diciotto anni o più
  • eGFR basale inferiore a 60 ml/min per 1,73 m2
  • Test di gravidanza su siero negativo prima della somministrazione di sirolimus e consenso all'uso della contraccezione durante lo studio e tre mesi dopo
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Necessità di terapia renale sostitutiva
  • Gravidanza/allattamento
  • Prevede di rimanere incinta nel prossimo futuro
  • Rifiuto di usare una contraccezione sufficiente
  • Proteinuria definita come rapporto proteine:creatinina >1000 o >1g/d, rispettivamente
  • Storia di complicanze pericolose per la vita dell'ADPKD
  • Evidenza di infezione maggiore attiva sistemica o localizzata
  • Evidenza di infiltrato o consolidamento alla radiografia del torace
  • Uso di qualsiasi farmaco o trattamento sperimentale fino a 4 settimane prima dell'arruolamento e durante lo studio
  • Allergia/ipersensibilità nota al sirolimus e ai suoi derivati
  • Farmaci che interferiscono con il sistema del citocromo P450 (CYP3A4/CYP3A5)
  • Conta totale dei globuli bianchi inferiore o uguale a 3000/mm3
  • Conta piastrinica inferiore o uguale a 100.000/mm3
  • Trigliceridi a digiuno superiori o uguali a 400 mg/dL
  • Colesterolo totale a digiuno superiore o uguale a 300 mg/dL
  • Malattie glomerulari concomitanti
  • Disturbi psichiatrici e qualsiasi condizione che possa impedire la piena comprensione delle finalità e dei rischi dello studio
  • Storia di malignità, ad eccezione del carcinoma a cellule basali e a cellule squamose della pelle adeguatamente trattato
  • Positività all'HIV

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sirolimo
Dose orale fissa di 3 mg di Sirolimus (in cieco) una volta alla settimana per 24 mesi.
Droga: Sirolimo
Dose orale fissa di 3 mg di sirolimus (in cieco) una volta alla settimana per 24 mesi.
Altri nomi:
  • Rapamune
Comparatore placebo: Placebo
Dose orale fissa di placebo (in cieco) una volta alla settimana per 24 mesi.
Droga: Placebo
Dose orale fissa di 3 mg di placebo (in cieco) una volta alla settimana per 24 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della funzionalità renale dal basale al mese 24
Lasso di tempo: Basale, 24 mesi
Riduzione del 50% nel raddoppio della creatinina sierica o inizio della dialisi per un periodo di due anni. Un aumento inferiore o uguale a 1,5 volte della creatinina sierica senza l'inizio della dialisi nell'arco di due anni è considerato un risultato positivo, gli aumenti della creatinina sierica superiori a 1,5 volte nell'arco di due anni o l'inizio della dialisi sono considerati un risultato non vantaggioso.
Basale, 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dei parametri di sicurezza dal basale al mese 24
Lasso di tempo: Basale, 24 mesi
Sicurezza, variazione della proteinuria, come indicato rispettivamente dal rapporto albumina/creatinina e proteine/creatinina.
Basale, 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical University of Vienna

Investigatori

  • Investigatore principale: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 aprile 2019

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

4 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (Numero EudraCT)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Altro identificatore: Ethics committee Medical University of Vienna)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sirolimo

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Philippines

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi