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Sirolimus Oral Pulsado na Doença Renal Policística Autossômica Dominante (RAP)

30 de outubro de 2018 atualizado por: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Sirolimus Oral Pulsado na Doença Renal Policística Autossômica Dominante - The Vienna RAP Study

Sirolimus (SIR) levou a uma redução do tamanho geral do rim, uma diminuição na densidade do cisto e proliferação geral de células tubulares em modelos animais, e a uma redução do aumento da creatinina e nitrogênio uréico no sangue em 34 e 39 por cento, respectivamente, bem como como uma redução da proliferação do cisto, expressa por uma redução de 30 por cento do aumento geral do rim, uma redução no volume geral do cisto e uma redução da densidade do volume do cisto no córtex renal em humanos.

No entanto, apesar dos dados promissores de estudos em animais e in vivo, a maioria dos estudos de alvo do inibidor da rapamicina em mamíferos (mTOR-I) em pacientes com doença renal policística autossômica dominante (DRPAD) produziu apenas efeitos sutis, se houver, clinicamente relevantes no crescimento do cisto e na preservação da função renal.

Neste estudo, investigaremos se a administração pulsada de SIR em uma dose oral fixa semanal de 3 mg durante 24 meses em comparação com placebo reduz significativamente o crescimento do cisto e preserva a função renal excretora em pacientes com ADPKD e uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) abaixo de 60 mL/min por 1,73m2.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

68

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Recrutamento
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Subinvestigador:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • ADPKD, conforme confirmado pela história, ultra-som, tomografia computadorizada ou ressonância magnética
  • Dezoito anos de idade, ou mais
  • Linha de base eGFR abaixo de 60 mL/min por 1,73m2
  • Teste de gravidez sérico negativo antes da administração de sirolimus e concordância em usar contracepção ao longo do estudo e três meses após
  • Consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

  • Necessidade de terapia renal substitutiva
  • Gravidez/lactação
  • Planeja engravidar em um futuro próximo
  • Recusa em usar contracepção suficiente
  • Proteinúria definida como relação proteína:creatinina >1000 ou >1g/d, respectivamente
  • História de complicações fatais de ADPKD
  • Evidência de infecção grave sistêmica ou localizada ativa
  • Evidência de infiltrado ou consolidação na radiografia de tórax
  • Uso de qualquer medicamento em investigação ou tratamento até 4 semanas antes da inscrição e durante o estudo
  • Alergia/hipersensibilidade conhecida ao sirolimo e seus derivados
  • Medicação que irá interferir com o sistema do citocromo P450 (CYP3A4/CYP3A5)
  • Contagem total de glóbulos brancos abaixo ou igual a 3000/mm3
  • Contagem de plaquetas menor ou igual a 100.000/mm3
  • Triglicerídeos em jejum acima ou igual a 400 mg/dL
  • Colesterol total em jejum acima ou igual a 300 mg/dL
  • Doenças glomerulares concomitantes
  • Distúrbios psiquiátricos e qualquer condição que possa impedir a plena compreensão dos propósitos e riscos do estudo
  • História de malignidade, com exceção de carcinoma basocelular e escamoso da pele adequadamente tratado
  • HIV positivo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Sirolimo
Dose oral fixa de 3 mg de Sirolimus (cego) uma vez por semana durante 24 meses.
Medicamento: Sirolimo
Dose oral fixa de 3 mg de sirolimus (cego) uma vez por semana durante 24 meses.
Outros nomes:
  • Rapamune
Comparador de Placebo: Placebo
Dose oral fixa de placebo (cego) uma vez por semana durante 24 meses.
Medicamento: Placebo
Dose oral fixa de 3 mg de placebo (cego) uma vez por semana durante 24 meses.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na função renal desde o início até o mês 24
Prazo: Linha de base, 24 meses
Redução de 50% na duplicação da creatinina sérica ou início da diálise em um período de dois anos. Um aumento menor ou igual a 1,5 vezes na creatinina sérica sem o início da diálise ao longo de dois anos é considerado um resultado benéfico, aumentos na creatinina sérica superiores a 1,5 ao longo de dois anos ou o início da diálise são considerados um resultado não benéfico.
Linha de base, 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração dos parâmetros de segurança da linha de base até o mês 24
Prazo: Linha de base, 24 meses
Segurança, alteração na proteinúria, conforme indicado pela relação albumina/creatinina e proteína/creatinina, respectivamente.
Linha de base, 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Medical University of Vienna

Investigadores

  • Investigador principal: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2014

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de abril de 2019

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de janeiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

4 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de outubro de 2018

Última verificação

1 de outubro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (Número EudraCT)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Outro identificador: Ethics committee Medical University of Vienna)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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