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脉冲口服西罗莫司治疗常染色体显性多囊肾病 (RAP)

2018年10月30日 更新者：Markus Riegersperger, MD、Medical University of Vienna

脉冲口服西罗莫司治疗常染色体显性多囊肾病 - 维也纳 RAP 研究

在动物模型中，西罗莫司 (SIR) 已导致整体肾脏体积缩小、囊肿密度降低和一般肾小管细胞增殖，以及肌酐和血尿素氮的增加分别减少 34% 和 39%，以及作为囊肿增殖的减少，表现为整体肾脏肿大减少 30%、一般囊肿体积减少以及人类肾皮质中囊肿体积密度的降低。

然而，尽管来自动物和体内研究的数据很有希望，但大多数针对常染色体显性遗传多囊肾病 (ADPKD) 患者的哺乳动物雷帕霉素靶点抑制剂 (mTOR-I) 研究仅对囊肿生长和保护肾功能。

在这项研究中，我们将调查与安慰剂相比，在 24 个月内以每周 3 mg 的固定口服剂量脉冲给药 SIR 是否显着减少囊肿生长并保持 ADPKD 患者的排泄性肾功能，估计肾小球滤过率 (eGFR) 低于 60 mL/min 每 1.73m2。

研究概览

地位

未知

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (预期的)

68

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • 招聘中
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Markus Riegersperger, MD
        • 副研究员：
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • ADPKD，经病史、超声、计算机或磁共振断层扫描证实
  • 十八岁或以上
  • 每 1.73 平方米的基线 eGFR 低于 60 mL/min
  • 西罗莫司给药前血清妊娠试验阴性，并同意在整个研究期间和给药后三个月采取避孕措施
  • 书面知情同意书

排除标准：

  • 需要肾脏替代治疗
  • 怀孕/哺乳
  • 计划在不久的将来怀孕
  • 拒绝使用足够的避孕措施
  • 蛋白尿定义为蛋白质：肌酐比率分别 >1000 或 >1g/d
  • ADPKD 危及生命的并发症史
  • 活动性全身或局部主要感染的证据
  • 胸部 X 光片显示浸润或实变的证据
  • 在入组前 4 周内和研究期间使用任何研究药物或治疗
  • 已知对西罗莫司及其衍生物过敏/超敏
  • 会干扰细胞色素 P450 (CYP3A4/CYP3A5) 系统的药物
  • 白细胞总数低于或等于 3000/mm3
  • 血小板计数低于或等于 100.000/mm3
  • 空腹甘油三酯高于或等于 400 mg/dL
  • 空腹总胆固醇高于或等于 300 mg/dL
  • 伴随的肾小球疾病
  • 精神障碍和任何可能妨碍充分理解研究目的和风险的情况
  • 恶性肿瘤病史，经过充分治疗的皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌除外
  • 艾滋病毒阳性

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：西罗莫司
固定口服剂量 3 mg 西罗莫司（盲法），每周一次，持续 24 个月。
药品：西罗莫司
固定口服剂量 3 mg 西罗莫司（盲法），每周一次，持续 24 个月。
其他名称：
  • 拉帕蒙
安慰剂比较：安慰剂
固定口服剂量的安慰剂（盲法）每周一次，持续 24 个月。
药品：安慰剂
固定口服剂量 3 mg 安慰剂（盲法），每周一次，持续 24 个月。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
肾功能从基线到第 24 个月的变化
大体时间：基线，24 个月
血清肌酐加倍减少百分之五十，或在两年内开始透析。 在两年内未开始透析的情况下血清肌酐增加小于或等于 1.5 倍被认为是有益的结果，在两年内或开始透析的情况下血清肌酐增加大于 1.5 倍被认为是无益结果。
基线，24 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
安全参数从基线到第 24 个月的变化
大体时间：基线，24 个月
安全性、蛋白尿的变化，分别由白蛋白/肌酐和蛋白质/肌酐比率表示。
基线，24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Medical University of Vienna

调查人员

  • 首席研究员：Markus Riegersperger, MD、Medical University of Vienna

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年4月1日

初级完成 (预期的)

2019年4月1日

研究完成 (预期的)

2019年12月1日

研究注册日期

首次提交

2014年1月31日

首先提交符合 QC 标准的

2014年2月3日

首次发布 (估计)

2014年2月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年10月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年10月30日

最后验证

2018年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (EudraCT编号)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (其他标识符：Ethics committee Medical University of Vienna)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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