Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pulzáló orális szirolimusz autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (RAP)

2018. október 30. frissítette: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Pulzáló orális szirolimusz autoszomális domináns policisztás vesebetegségben – A bécsi RAP-tanulmány

A szirolimusz (SIR) csökkentette a teljes veseméretet, csökkenti a ciszta sűrűségét és az általános tubuláris sejtproliferációt állatmodellekben, valamint a kreatinin és a vér karbamid nitrogénszintjének növekedését 34, illetve 39 százalékkal. mint a cisztaburjánzás csökkentése, ami a teljes vese-megnagyobbodás 30%-os csökkenésében, az általános cisztatérfogat csökkenésében és a vesekéregben a ciszta térfogatsűrűségének csökkentésében fejeződik ki.

Az állatokon és in vivo vizsgálatokból származó ígéretes adatok ellenére azonban a rapamicin-inhibitorral (mTOR-I) végzett legtöbb emlős vizsgálat autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (ADPKD) szenvedő betegeken csak finom, ha bármilyen klinikailag jelentős hatást fejtett ki a ciszták növekedésére és a a vesefunkció megőrzése.

Ebben a vizsgálatban azt vizsgáljuk, hogy a SIR pulzáló adagolása fix heti 3 mg-os orális dózisban 24 hónapon keresztül a placebóhoz képest jelentősen csökkenti-e a ciszták növekedését és megőrzi-e a kiválasztó veseműködést ADPKD-ben szenvedő betegeknél, és a becsült glomeruláris filtrációs (eGFR) ráta 60 alatt van. ml/perc per 1,73 m2.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

68

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Toborzás
        • Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Markus Riegersperger, MD
        • Alkutató:
          • Gere Sunder-Plassmann, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ADPKD, a kórelőzmény, ultrahang, számítógépes vagy mágneses rezonancia tomográfia által igazolt
  • Tizennyolc éves vagy idősebb
  • Kiindulási eGFR 60 ml/perc alatt 1,73 m2-en
  • Negatív szérum terhességi teszt a szirolimusz beadása előtt, és beleegyezés a fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat során és három hónappal azt követően
  • Írásos beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Vesepótló terápia szükségessége
  • Terhesség/szoptatás
  • Terhességet tervez a közeljövőben
  • A megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásának megtagadása
  • A proteinuria meghatározása szerint a fehérje:kreatinin arány >1000 vagy >1g/nap
  • Az ADPKD életveszélyes szövődményeinek története
  • Aktív szisztémás vagy lokalizált súlyos fertőzés bizonyítéka
  • Infiltrátum vagy konszolidáció bizonyítéka a mellkas röntgenfelvételén
  • Bármilyen vizsgálati gyógyszer vagy kezelés alkalmazása a beiratkozás előtt 4 hétig és a vizsgálat alatt
  • Ismert allergia/túlérzékenység a szirolimusszal és származékaival szemben
  • Olyan gyógyszerek, amelyek megzavarják a citokróm P450 (CYP3A4/CYP3A5) rendszert
  • Összes fehérvérsejtszám 3000/mm3 vagy annál kisebb
  • A vérlemezkeszám 100 000/mm3 vagy annál kisebb
  • 400 mg/dl vagy annál nagyobb éhgyomri triglicerid
  • 300 mg/dl vagy annál nagyobb éhgyomri összkoleszterin
  • Egyidejű glomeruláris betegségek
  • Pszichiátriai rendellenességek és minden olyan állapot, amely megakadályozhatja a vizsgálat céljának és kockázatainak teljes megértését
  • Rosszindulatú daganat a kórelőzményében, kivéve a megfelelően kezelt bazális sejtes és laphámsejtes bőrkarcinómát
  • HIV pozitivitás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Sirolimus
Rögzített orális adag 3 mg szirolimusz (vak) hetente egyszer 24 hónapon keresztül.
Drog: Sirolimus
Rögzített orális adag 3 mg szirolimusz (vak) hetente egyszer 24 hónapon keresztül.
Más nevek:
  • Rapamune
Placebo Comparator: Placebo
Rögzített orális adag placebo (vak) hetente egyszer 24 hónapon keresztül.
Drog: Placebo
Rögzített orális adag 3 mg placebo (vak) hetente egyszer 24 hónapon keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vesefunkció változása a kiindulási értékről a 24. hónapra
Időkeret: Alapállapot, 24 hónap
A szérum kreatininszint megduplázódásának ötven százalékos csökkenése vagy a dialízis megkezdése két éven keresztül. A szérum kreatininszint 1,5-szörösénél kisebb vagy egyenlő emelkedése dialízis megkezdése nélkül két éven keresztül kedvező eredménynek számít, a szérum kreatininszint 1,5-nél nagyobb emelkedése két év alatt vagy a dialízis megkezdése nem előnyös eredménynek minősül.
Alapállapot, 24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A biztonsági paraméterek változása az alapértékről a 24. hónapra
Időkeret: Alapállapot, 24 hónap
Biztonság, a proteinuria változása, amit az albumin/kreatinin, illetve a protein/kreatinin arány jelzi.
Alapállapot, 24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Medical University of Vienna

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Markus Riegersperger, MD, Medical University of Vienna

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. április 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2019. április 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2019. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. január 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 3.

Első közzététel (Becslés)

2014. február 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. október 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 30.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • V5.1/20.1.2013
  • 2012-000550-60 (EudraCT szám)
  • 15170 (Oesterreichische Nationalbank)
  • 1060/2012 (Egyéb azonosító: Ethics committee Medical University of Vienna)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel