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筋細管性ミオパチー（MTM）患者の自然史と機能状態の前向き縦断的研究 (MTM)

2018年6月6日 更新者：Valerion Therapeutics, LLC
これは、米国、カナダ、およびヨーロッパからの MTM 患者約 60 人の自然経過と機能に関する前向き非介入縦断研究です。 登録期間を含む研究期間は36ヶ月です。 この研究のデータは、MTM の疾患経過を特徴付け、潜在的な治療法の有効性を評価するのに最適なアウトカム指標を決定するために使用されます。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

これは、MTM 患者の自然経過と機能に関する、非介入の前向き縦断研究です。 研究期間は36ヶ月です。 登録期間は 12 か月で、各患者は 24 か月にわたって評価されます。 データはベースライン時とその後毎年分析され、これらの分析に基づいてレポートが作成されます。 最終報告書は、すべての患者が 24 か月の追跡調査を完了した後に調査結果をまとめたものです。 この研究で行われる評価は、患者の年齢と歩行状態に基づいて行われます。 評価は、この研究に参加する可能性のある患者の表現型と年齢の両方の変動性を考慮して調整されます。 患者は、ベースライン、6 か月目、12 か月目、24 か月目に評価されます。 米国、カナダ、ヨーロッパから約60人の患者がこの研究に含まれると予想されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

48

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital, 300 Longwood Avenue
  • イタリア
      • Rome、イタリア、4-00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
  • スペイン
      • Cadiz、スペイン、21-11009
        • Hôpital Puertas de Mar
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ、D-45147
        • university hospital of Essen
  • フランス
      • Bron、フランス、69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant, CHU Lyon Escale
      • Lille、フランス、59000
        • Roger Salengro Hospital, CHU, Lille
      • Lyon、フランス、69004
        • Croix Rousse Hospital
      • Paris、フランス、75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris、フランス、75012
        • Institut I-Motion, Hôpital A. Trousseau
      • Paris Cedex 13、フランス、75651
        • Institut de Myologie, GH Pitié Salpêtrière, Bâtiment Babinski
      • Toulon、フランス、83056
        • Hôpital Sainte Musse
  • ベルギー
      • Liège、ベルギー、4000
        • Centre Hospitalier Regional De La Citadelle

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

調査研究センター

説明

包含基準:

  • 年齢問わず（新生児含む）どなたでもご参加いただけます。
  • 18歳以上の患者および患者の親/法定後見人
  • MTM1遺伝子の変異に起因するMTM。
  • 男性または症状のある女性。 症候性の女性は、運動機能測定（MFM）またはノーススター歩行評価（NSAA）による運動機能評価が合計スコアの80％未満であることによって定義されます。
  • すべてのプロトコル要件と手順を喜んで順守できること。

除外基準:

  • -MTMの評価を著しく妨げる可能性があり、明らかにその疾患とは関係のないその他の疾患。
  • 現在、治療研究に登録されています。またはピリドスチグミン以外の実験的治療による治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MTM患者の疾患経過を特徴付ける時間
時間枠：24ヶ月まで
研究固有の機能評価と患者アンケートが使用され、参加者の年齢と歩行状態に基づいています
24ヶ月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
疾患の重症度と疾患の進行の変化
時間枠：ベースライン、3 か月目 (EU のみ)、6 か月目、12 か月目、24 か月目
研究固有の機能評価と患者アンケートが使用され、参加者の年齢と歩行状態に基づいています
ベースライン、3 か月目 (EU のみ)、6 か月目、12 か月目、24 か月目

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
アデノ随伴ウイルス (AAV) に対する免疫応答のある参加者の数
時間枠：ベースライン訪問
様々なAAV血清型に対する免疫を評価するために、研究中に5mlの全血サンプルを採取する。
ベースライン訪問

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Valerion Therapeutics, LLC

協力者

Institut de Myologie, France
Genethon

捜査官

  • スタディディレクター：Hal Landy, MD、Valerion Therapeutics, LLC

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年2月1日

一次修了 (実際)

2017年6月26日

研究の完了 (実際)

2017年6月26日

試験登録日

最初に提出

2014年2月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年2月5日

最初の投稿 (見積もり)

2014年2月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年6月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年6月6日

最終確認日

2018年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VAL-101-13

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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