Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Prospektív, longitudinális vizsgálat a myotubularis myopathiában (MTM) szenvedő betegek természetrajzáról és funkcionális állapotáról (MTM)

2018. június 6. frissítette: Valerion Therapeutics, LLC
Ez egy prospektív, nem intervenciós, longitudinális vizsgálat körülbelül 60, az Egyesült Államokból, Kanadából és Európából származó MTM-ben szenvedő beteg természetes történetéről és működéséről. A tanulmány időtartama a beiratkozási időszakkal együtt 36 hónap lesz. A vizsgálatból származó adatokat az MTM betegség lefolyásának jellemzésére és annak meghatározására használják fel, hogy mely kimeneti intézkedések a legjobbak a lehetséges terápiák hatékonyságának értékeléséhez.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

Ez egy prospektív, nem intervenciós, longitudinális vizsgálat az MTM-ben szenvedő betegek természetes történetéről és funkciójáról. A tanulmányi idő 36 hónap. A beiratkozási időszak 12 hónap lesz, és minden beteget 24 hónapon keresztül értékelnek. Az adatokat a kiinduláskor, majd ezt követően évente elemzik, és ezen elemzések alapján jelentéseket készítenek. A zárójelentés összefoglalja az eredményeket, miután az összes beteg 24 hónapos utánkövetést végzett. Az ebben a vizsgálatban végzett értékelések a beteg életkorán és járóbeteg állapotán alapulnak. Az értékeléseket úgy is módosítják, hogy figyelembe vegyék a vizsgálatban részt vevő betegek fenotípusának és életkorának variabilitását. A betegek kiértékelése az alaphelyzetben, a 6., a 12. és a 24. hónapban történik. Várhatóan körülbelül 60 beteget vonnak be ebbe a vizsgálatba az Egyesült Államokból, Kanadából és Európából.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

48

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Liège, Belgium, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital, 300 Longwood Avenue
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant, CHU Lyon Escale
      • Lille, Franciaország, 59000
        • Roger Salengro Hospital, CHU, Lille
      • Lyon, Franciaország, 69004
        • Croix Rousse Hospital
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Institut I-Motion, Hôpital A. Trousseau
      • Paris Cedex 13, Franciaország, 75651
        • Institut de Myologie, GH Pitié Salpêtrière, Bâtiment Babinski
      • Toulon, Franciaország, 83056
        • Hôpital Sainte Musse
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
  • Németország
      • Essen, Németország, D-45147
        • university hospital of Essen
  • Olaszország
      • Rome, Olaszország, 4-00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Spanyolország
      • Cadiz, Spanyolország, 21-11009
        • Hôpital Puertas de Mar

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Nyomozó Kutatóközpontok

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármilyen életkorú betegek (beleértve az újszülötteket is) részt vehetnek.
  • 18 év feletti betegek és a betegek szülei/törvényes gyámja(i).
  • Az MTM1 gén mutációjából származó MTM.
  • Férfi vagy tüneti nő. A tünetekkel járó nőt a Motor Function Measure (MFM) vagy a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) motorfunkciós értékelése határozza meg a teljes pontszám 80%-a alatt.
  • Minden protokoll követelménynek és eljárásnak hajlandó és képes megfelelni.

Kizárási kritériumok:

  • Más olyan betegség, amely jelentősen befolyásolhatja az MTM értékelését, és nyilvánvalóan nem kapcsolódik a betegséghez.
  • Jelenleg egy kezelési vizsgálatban vesz részt; vagy a piridostigmintől eltérő kísérleti terápiával történő kezelés.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ideje jellemezni a betegség lefolyását MTM-betegeknél
Időkeret: Akár 24 hónapig
Vizsgálatspecifikus funkcionális értékeléseket és betegkérdőíveket használnak, amelyek a résztvevő életkorán és járóbeteg-státuszán alapulnak.
Akár 24 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség súlyosságának és progressziójának változása
Időkeret: Kiindulási állapot, 3. hónap (csak az EU-ban), 6. hónap, 12. hónap és 24. hónap
Vizsgálatspecifikus funkcionális értékeléseket és betegkérdőíveket használnak, amelyek a résztvevő életkorán és járóbeteg-státuszán alapulnak.
Kiindulási állapot, 3. hónap (csak az EU-ban), 6. hónap, 12. hónap és 24. hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az adeno-asszociált vírus (AAV) elleni immunválaszt mutató résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási látogatás
A vizsgálat során 5 ml-es teljes vérmintát veszünk a különböző AAV szerotípusokkal szembeni immunitás értékelésére.
Kiindulási látogatás

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Valerion Therapeutics, LLC

Együttműködők

Institut de Myologie, France
Genethon

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Hal Landy, MD, Valerion Therapeutics, LLC

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. június 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. június 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 5.

Első közzététel (Becslés)

2014. február 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. június 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. június 6.

Utolsó ellenőrzés

2018. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VAL-101-13

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel