Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное лонгитюдное исследование естественного течения и функционального состояния пациентов с миотубулярной миопатией (МТМ) (MTM)

6 июня 2018 г. обновлено: Valerion Therapeutics, LLC
Это проспективное, неинтервенционное, лонгитюдное исследование естественного течения и функции примерно 60 пациентов с МТМ из США, Канады и Европы. Продолжительность обучения, включая период зачисления, составит 36 месяцев. Данные исследования будут использованы для характеристики течения МТМ и определения того, какие меры исхода будут наилучшими для оценки эффективности потенциальных методов лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Это проспективное, неинтервенционное, лонгитюдное исследование естественного течения и функции пациентов с МТМ. Срок обучения 36 месяцев. Период регистрации составит 12 месяцев, и каждый пациент будет оцениваться в течение 24 месяцев. Данные будут анализироваться на исходном уровне и затем ежегодно, и на основе этих анализов будут готовиться отчеты. Окончательный отчет будет обобщать результаты после того, как все пациенты завершили 24 месяца наблюдения. Оценки, проводимые в этом исследовании, будут основываться на возрасте и амбулаторном статусе пациента. Оценки также будут скорректированы с учетом вариабельности как фенотипов, так и возраста пациентов, которые могут участвовать в этом исследовании. Пациентов будут оценивать на исходном уровне, через 6, 12 и 24 месяца. Ожидается, что в это исследование будут включены около 60 пациентов из США, Канады и Европы.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

48

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Liège, Бельгия, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Германия
      • Essen, Германия, D-45147
        • university hospital of Essen
  • Испания
      • Cadiz, Испания, 21-11009
        • Hôpital Puertas de Mar
  • Италия
      • Rome, Италия, 4-00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital, 300 Longwood Avenue
  • Франция
      • Bron, Франция, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant, CHU Lyon Escale
      • Lille, Франция, 59000
        • Roger Salengro Hospital, CHU, Lille
      • Lyon, Франция, 69004
        • Croix Rousse Hospital
      • Paris, Франция, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Франция, 75012
        • Institut I-Motion, Hôpital A. Trousseau
      • Paris Cedex 13, Франция, 75651
        • Institut de Myologie, GH Pitié Salpêtrière, Bâtiment Babinski
      • Toulon, Франция, 83056
        • Hôpital Sainte Musse

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследовательские центры

Описание

Критерии включения:

  • Принимать участие могут пациенты любого возраста (включая новорожденных).
  • Пациенты старше 18 лет и родители/законные опекуны пациентов
  • MTM в результате мутации в гене MTM1.
  • Мужчина или женщина с симптомами. Симптоматическая женщина будет определена по оценке двигательной функции с помощью измерения двигательной функции (MFM) или амбулаторной оценки North Star (NSAA) ниже 80% от общего балла.
  • Желание и способность соблюдать все требования и процедуры протокола.

Критерий исключения:

  • Другое заболевание, которое может значительно помешать оценке МТМ и явно не связано с заболеванием.
  • В настоящее время участвует в исследовании лечения; или лечение экспериментальной терапией, отличной от пиридостигмина.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время характеризовать течение заболевания у больных МТМ
Временное ограничение: До 24 месяцев
Будут использоваться специфичные для исследования функциональные оценки и анкеты пациентов, которые будут основываться на возрасте и амбулаторном статусе участника.
До 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение тяжести заболевания и прогрессирование заболевания
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3 (только для ЕС), месяц 6, месяц 12 и месяц 24
Будут использоваться специфичные для исследования функциональные оценки и анкеты пациентов, которые будут основываться на возрасте и амбулаторном статусе участника.
Исходный уровень, месяц 3 (только для ЕС), месяц 6, месяц 12 и месяц 24

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с иммунным ответом против аденоассоциированного вируса (ААВ)
Временное ограничение: Базовый визит
Во время исследования будет взят образец цельной крови объемом 5 мл для оценки иммунитета против различных серотипов AAV.
Базовый визит

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Valerion Therapeutics, LLC

Соавторы

Institut de Myologie, France
Genethon

Следователи

  • Директор по исследованиям: Hal Landy, MD, Valerion Therapeutics, LLC

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 июня 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 июня 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 февраля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 июня 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июня 2018 г.

Последняя проверка

1 июня 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VAL-101-13

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться