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Myotubular Myopathy (MTM) 환자의 자연 경과 및 기능 상태에 대한 전향적 종단 연구 (MTM)

2018년 6월 6일 업데이트: Valerion Therapeutics, LLC
이것은 미국, 캐나다 및 유럽의 MTM 환자 약 60명의 자연 경과 및 기능에 대한 전향적, 비개입적, 종적 연구입니다. 등록 기간을 포함한 연구 기간은 36개월입니다. 연구의 데이터는 MTM의 질병 과정을 특성화하고 잠재적인 치료의 효능을 평가하는 데 가장 좋은 결과 척도를 결정하는 데 사용될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

이것은 MTM 환자의 자연 경과 및 기능에 대한 전향적, 비간섭적, 종적 연구입니다. 연구 기간은 36개월입니다. 등록 기간은 12개월이며 각 환자는 24개월에 걸쳐 평가됩니다. 데이터는 기준선에서 분석되고 그 이후에는 매년 분석되며 이러한 분석을 기반으로 보고서가 작성됩니다. 최종 보고서는 모든 환자가 24개월의 후속 조치를 완료한 후 결과를 요약합니다. 이 연구에서 수행된 평가는 환자의 연령 및 보행 상태를 기반으로 합니다. 평가는 또한 이 연구에 참여할 수 있는 환자의 표현형 및 연령 모두의 가변성을 설명하도록 조정될 것입니다. 환자는 기준선, 6개월, 12개월 및 24개월에 평가됩니다. 미국, 캐나다 및 유럽의 약 60명의 환자가 이 연구에 포함될 것으로 예상됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

48

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Essen, 독일, D-45147
        • University Hospital of Essen
  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital, 300 Longwood Avenue
  • 벨기에
      • Liège, 벨기에, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • 스페인
      • Cadiz, 스페인, 21-11009
        • Hôpital Puertas de Mar
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아, 4-00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant, CHU Lyon Escale
      • Lille, 프랑스, 59000
        • Roger Salengro Hospital, CHU, Lille
      • Lyon, 프랑스, 69004
        • Croix Rousse Hospital
      • Paris, 프랑스, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, 프랑스, 75012
        • Institut I-Motion, Hôpital A. Trousseau
      • Paris Cedex 13, 프랑스, 75651
        • Institut de Myologie, GH Pitié Salpêtrière, Bâtiment Babinski
      • Toulon, 프랑스, 83056
        • Hopital Sainte Musse

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

조사 연구 센터

설명

포함 기준:

  • 모든 연령의 환자(신생아 포함)가 참여할 수 있습니다.
  • 18세 이상의 환자 및 환자의 부모/법적 보호자
  • MTM1 유전자의 돌연변이로 인한 MTM.
  • 남성 또는 증상이 있는 여성. 증상이 있는 여성은 총 점수의 80% 미만인 운동 기능 측정(MFM) 또는 북극성 보행 평가(NSAA)에 의한 운동 기능 평가에 의해 정의됩니다.
  • 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 기꺼이 준수하고 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

  • MTM의 평가를 상당히 방해할 수 있고 분명히 질병과 관련이 없는 기타 질병.
  • 현재 치료 연구에 등록되어 있습니다. 또는 피리도스티그민 이외의 실험적 요법으로의 치료.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MTM 환자의 질병 경과를 특성화할 시간
기간: 최대 24개월
연구별 기능 평가 및 환자 설문지가 사용되며 참가자의 연령 및 보행 상태를 기반으로 합니다.
최대 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
질병 중증도 및 질병 진행의 변화
기간: 기준선, 3개월(EU만 해당), 6개월, 12개월 및 24개월
연구별 기능 평가 및 환자 설문지가 사용되며 참가자의 연령 및 보행 상태를 기반으로 합니다.
기준선, 3개월(EU만 해당), 6개월, 12개월 및 24개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
아데노 관련 바이러스(AAV)에 대한 면역 반응이 있는 참가자 수
기간: 기준선 방문
다양한 AAV 혈청형에 대한 면역성을 평가하기 위해 연구 동안 5 ml의 전혈 샘플을 수집할 것입니다.
기준선 방문

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Valerion Therapeutics, LLC

협력자

Institut de Myologie, France
Genethon

수사관

  • 연구 책임자: Hal Landy, MD, Valerion Therapeutics, LLC

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 6월 26일

연구 완료 (실제)

2017년 6월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 2월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 2월 5일

처음 게시됨 (추정)

2014년 2월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 6월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 6월 6일

마지막으로 확인됨

2018년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VAL-101-13

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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