レーバー遺伝性視神経症（LHON）患者における遺伝子治療の安全性評価
2026年2月27日 更新者：GenSight Biologics
ミトコンドリア NADH デヒドロゲナーゼ 4 遺伝子の変異によるレーバー遺伝性視神経症患者における GS010 (rAAV2/2-ND4) の安全性と忍容性を評価する非盲検用量漸増臨床試験
この研究の目的は、レーバー遺伝性視神経症 (LHON) 患者における GS010 の漸増用量の安全性と忍容性プロファイルを評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス、75012
- CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-ミトコンドリアND4におけるG11778A変異の存在を確認する遺伝子検査に基づくLHONの文書化された診断
-研究登録時の年齢が18歳以上（インフォームドコンセントの署名）
視力が機能していない目の1/10以下
除外基準:
-試験中に使用された製品の1つに対する既知のアレルギーまたは過敏症
-IVT手術の禁忌（貧血Hb <8g / dl、重度の心血管疾患、重度の凝固障害…）
視覚障害を伴う眼液および内部網膜の障害
緑内障
症状または関連する治療が網膜または視神経に影響を与える可能性のある他の病状の存在 血管網膜閉塞
狭角禁忌瞳孔散大
視神経症のその他の原因 (炎症状態または毒素への曝露...)
-病理学的網膜状態に関与する他の遺伝子の既知の変異を示す患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：GS010
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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局所的および一般的な有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：48週まで
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48週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：CATHERINE J. VIGNAL, MD、CIC CHNO DES QUINZE VINGTS
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年2月13日
一次修了 (実際)
2020年6月25日
研究の完了 (実際)
2020年6月25日
試験登録日
最初に提出
2014年2月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年2月14日
最初の投稿 (推定)
2014年2月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月27日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GS-LHON/CLIN/01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
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