Sicherheitsbewertung der Gentherapie bei Patienten mit Leberhereditärer Optikusneuropathie (LHON).

Einschlusskriterien:

Dokumentierte Diagnose von LHON basierend auf einem Gentest, der das Vorhandensein der G11778A-Mutation im mitochondrialen ND4 bestätigt

Alter 18 Jahre oder älter zum Zeitpunkt des Studieneintritts (Unterschrift der Einverständniserklärung)

Sehschärfe ≤ 1/10 des weniger funktionellen Auges

Ausschlusskriterien:

Jede bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegenüber einem der während der Studie verwendeten Produkte

Kontraindikation für eine IVT-Operation (Anämie Hb <8g/dl, schwere Herz-Kreislauf-Erkrankung, schwere Gerinnungsstörung…)

Störung der Augensäfte und der inneren Netzhaut mit Sehbehinderung

Glaukom

Vorhandensein einer anderen Pathologie, deren Symptome oder damit verbundene Behandlungen die Netzhaut oder den Sehnerv betreffen könnten Gefäßverschluss der Netzhaut

Engwinkel kontraindiziert Pupillenerweiterung

Andere Ursache der Optikusneuropathie (entzündliche Erkrankungen oder Exposition gegenüber Toxinen...)

Patienten mit bekannter Mutation anderer Gene, die an pathologischen Netzhauterkrankungen beteiligt sind