Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A génterápia biztonsági értékelése Leber örökletes optikai neuropátiában (LHON) szenvedő betegeknél

2020. június 30. frissítette: GenSight Biologics

Nyílt dóziseszkalációs klinikai vizsgálat a GS010 (rAAV2/2-ND4) biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére a mitokondriális NADH-dehidrogenáz 4 gén mutációi miatti Leber örökletes optikai neuropátiában szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja a GS010 növekvő dózisainak biztonságossági és tolerálhatósági profiljának értékelése Leber örökletes optikai neuropátiában (LHON) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Az LHON dokumentált diagnózisa genetikai teszt alapján, amely megerősíti a G11778A mutáció jelenlétét a mitokondriális ND4-ben

18 éves vagy idősebb a tanulmányi belépés időpontjában (informált beleegyező aláírás)

A látásélesség ≤ a kevésbé működő szem 1/10-e

Kizárási kritériumok:

Bármilyen ismert allergia vagy túlérzékenység a vizsgálat során használt termékek valamelyikével szemben

IVT műtét ellenjavallata (anaemia Hb <8g/dl, súlyos szív- és érrendszeri betegség, súlyos koagulopátia…)

A szem humora és a belső retina zavara, amely látászavarral jár

Glaukóma

Egyéb patológia jelenléte, amelynek tünetei vagy a kapcsolódó kezelések hatással lehetnek a retinára vagy a látóidegre Vaszkuláris retina elzáródás

Szűk szög ellenjavallat a pupillatágulásnak

Az optikai neuropátia egyéb okai (gyulladásos állapotok vagy toxinoknak való kitettség...)

Patológiás retina állapotokban szerepet játszó egyéb gének ismert mutációiban szenvedő betegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: GS010
Genetikai: GS010

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Helyi és általános nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Akár 48 hétig
Akár 48 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GenSight Biologics

Nyomozók

  • Kutatásvezető: CATHERINE VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2014. február 13.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. június 25.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. június 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 14.

Első közzététel (BECSLÉS)

2014. február 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. július 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 30.

Utolsó ellenőrzés

2020. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GS-LHON/CLIN/01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a GS010

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Singapore

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel