Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsevaluatie van gentherapie bij patiënten met erfelijke optische neuropathie (LHON) van Leber

27 februari 2026 bijgewerkt door: GenSight Biologics

Een open-label klinische studie met dosisescalatie om de veiligheid en de verdraagbaarheid van GS010 (rAAV2/2-ND4) te evalueren bij patiënten met erfelijke optische neuropathie van Leber als gevolg van mutaties in het mitochondriale NADH-dehydrogenase 4-gen

Het doel van deze studie is het evalueren van het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van oplopende doses van GS010 bij patiënten met erfelijke optische neuropathie (LHON) van Leber.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Gedocumenteerde diagnose van LHON op basis van een genetische test die de aanwezigheid van de G11778A-mutatie in de mitochondriale ND4 bevestigt

Leeftijd 18 jaar of ouder op het moment van deelname aan de studie (handtekening voor geïnformeerde toestemming)

Gezichtsscherpte ≤ 1/10 van het minder functionele oog

Uitsluitingscriteria:

Elke bekende allergie of overgevoeligheid voor een van de producten die tijdens de proef zijn gebruikt

Contra-indicatie voor IVT-chirurgie (bloedarmoede Hb <8g/dl, ernstige hart- en vaatziekten, ernstige coagulopathie…)

Aandoening van de oogsappen en van het interne netvlies met visuele handicap

Glaucoom

Aanwezigheid van andere pathologie waarvan de symptomen of bijbehorende behandelingen het netvlies of de oogzenuw kunnen beïnvloeden Vasculaire retinale occlusie

Smalle hoek contra-indicatie pupilverwijding

Andere oorzaak van optische neuropathie (ontstekingsaandoeningen of blootstelling aan toxines...)

Patiënten met een bekende mutatie van andere genen die betrokken zijn bij pathologische aandoeningen van het netvlies

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GS010
Genetisch: GS010

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van lokale en algemene bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Tot 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GenSight Biologics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: CATHERINE J. VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 februari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 februari 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

17 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS-LHON/CLIN/01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren