Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsvurdering av genterapi hos pasienter med arvelig optisk nevropati (LHON).

27. februar 2026 oppdatert av: GenSight Biologics

En åpen klinisk studie for doseøkning for å evaluere sikkerheten og toleransen til GS010 (rAAV2/2-ND4) hos pasienter med Leber arvelig optisk nevropati på grunn av mutasjoner i mitokondriell NADH-dehydrogenase 4-gen

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerhets- og tolerabilitetsprofilen til stigende doser av GS010 hos pasienter med arvelig optisk nevropati (LHON).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Dokumentert diagnose av LHON basert på en genetisk test som bekrefter tilstedeværelsen av G11778A-mutasjonen i mitokondrie ND4

Alder 18 år eller eldre på tidspunktet for studiestart (signatur på informert samtykke)

Synsstyrke ≤ 1/10 av det mindre funksjonelle øyet

Ekskluderingskriterier:

Enhver kjent allergi eller overfølsomhet overfor et av produktene som ble brukt under forsøket

Kontraindikasjon for IVT-kirurgi (anemi Hb <8g/dl, alvorlig kardiovaskulær sykdom, alvorlig koagulopati...)

Forstyrrelse av øyehumorene og den indre netthinnen som involverer synshemming

Grønn stær

Tilstedeværelse av annen patologi hvis symptomer eller assosierte behandlinger kan påvirke netthinnen eller synsnerven Vaskulær retinal okklusjon

Smal vinkel kontraindikerer pupilledilasjon

Annen årsak til optisk nevropati (betennelsestilstander eller eksponering for giftstoffer...)

Pasienter som presenterer kjent mutasjon av andre gener involvert i patologiske retinale tilstander

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GS010
Genetisk: GS010

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av lokale og generelle uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 48 uker
Opptil 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GenSight Biologics

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: CATHERINE J. VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

25. juni 2020

Studiet fullført (Faktiske)

25. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2014

Først lagt ut (Antatt)

17. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GS-LHON/CLIN/01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere