Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности генной терапии у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера (LHON)

27 февраля 2026 г. обновлено: GenSight Biologics

Открытое клиническое исследование с повышением дозы для оценки безопасности и переносимости GS010 (rAAV2/2-ND4) у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера из-за мутаций в митохондриальном гене NADH-дегидрогеназы 4

Целью данного исследования является оценка профиля безопасности и переносимости возрастающих доз GS010 у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера (LHON).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Документально подтвержденный диагноз LHON на основании генетического теста, подтверждающего наличие мутации G11778A в митохондриальном ND4.

Возраст 18 лет или старше на момент включения в исследование (подпись информированного согласия)

Острота зрения ≤ 1/10 менее функционального глаза

Критерий исключения:

Любая известная аллергия или повышенная чувствительность к одному из продуктов, используемых во время исследования.

Противопоказания к операции ВВТ (анемия Hb <8 г/дл, тяжелое сердечно-сосудистое заболевание, тяжелая коагулопатия…)

Расстройство глазных жидкостей и внутренней сетчатки, сопровождающееся нарушением зрения.

Глаукома

Наличие другой патологии, симптомы которой или связанное с ней лечение могут повлиять на сетчатку или зрительный нерв Сосудистая окклюзия сетчатки

Узкий угол, противоречащий расширению зрачка

Другая причина оптической невропатии (воспалительные состояния или воздействие токсинов...)

Пациенты с известной мутацией других генов, связанных с патологическими состояниями сетчатки.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GS010
Генетический: GS010

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота местных и общих нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: До 48 недель
До 48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GenSight Biologics

Следователи

  • Главный следователь: CATHERINE J. VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 февраля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 июня 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 июня 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 февраля 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

17 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GS-LHON/CLIN/01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться