Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsvurdering af genterapi hos Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON) patienter

27. februar 2026 opdateret af: GenSight Biologics

Et åbent-label dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GS010 (rAAV2/2-ND4) hos patienter med Leber arvelig optisk neuropati på grund af mutationer i mitokondrielle NADH-dehydrogenase 4-genet

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheds- og tolerabilitetsprofilen for stigende doser af GS010 hos Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON) patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Dokumenteret diagnose af LHON baseret på en genetisk test, der bekræfter tilstedeværelsen af ​​G11778A-mutationen i mitokondrielle ND4

Alder 18 år eller ældre på tidspunktet for undersøgelsens indrejse (underskrift af informeret samtykke)

Synsstyrke ≤ 1/10 af det mindre funktionelle øje

Ekskluderingskriterier:

Enhver kendt allergi eller overfølsomhed over for et af de produkter, der blev brugt under forsøget

Kontraindikation til IVT-kirurgi (anæmi Hb <8g/dl, alvorlig kardiovaskulær sygdom, svær koagulopati...)

Lidelse i øjets humor og den indre nethinde, der involverer synshandicap

Grøn stær

Tilstedeværelse af anden patologi, hvis symptomer eller associerede behandlinger kan påvirke nethinden eller synsnerven Vaskulær retinal okklusion

Snæver vinkel kontraindikerende pupiludvidelse

Anden årsag til optisk neuropati (inflammatoriske tilstande eller eksponering for toksiner...)

Patienter med kendt mutation af andre gener involveret i patologiske retinale tilstande

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GS010
Genetisk: GS010

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af lokale og generelle bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 48 uger
Op til 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GenSight Biologics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: CATHERINE J. VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

25. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. februar 2014

Først opslået (Anslået)

17. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS-LHON/CLIN/01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GS010

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner