Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapian turvallisuusarvio Leberin perinnöllistä optista neuropatiaa (LHON) sairastavilla potilailla

tiistai 30. kesäkuuta 2020 päivittänyt: GenSight Biologics

Avoin annoksen eskaloinnin kliininen tutkimus GS010:n (rAAV2/2-ND4) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Leberin perinnöllinen optinen neuropatia mitokondrioiden NADH-dehydrogenaasi 4 -geenin mutaatioista johtuen

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida nousevien GS010-annosten turvallisuus- ja siedettävyysprofiilia Leberin perinnöllistä optista neuropatiaa (LHON) sairastavilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Dokumentoitu LHON-diagnoosi perustuu geneettiseen testiin, joka vahvistaa G11778A-mutaation olemassaolon mitokondrioiden ND4:ssä

Ikä 18 vuotta tai vanhempi opiskeluhetkellä (tietoinen suostumus allekirjoitus)

Näöntarkkuus ≤ 1/10 vähemmän toimivasta silmästä

Poissulkemiskriteerit:

Mikä tahansa tunnettu allergia tai yliherkkyys jollekin kokeen aikana käytetylle tuotteelle

IVT-leikkauksen vasta-aihe (anemia Hb <8g/dl, vaikea sydän- ja verisuonisairaus, vaikea koagulopatia…)

Silmän nesteen ja sisäisen verkkokalvon häiriö, johon liittyy näkövamma

Glaukooma

Muiden patologioiden esiintyminen, joiden oireet tai niihin liittyvät hoidot voivat vaikuttaa verkkokalvoon tai näköhermoon Vaskulaarinen verkkokalvon tukos

Kapea kulma estää pupillien laajentumisen

Muu syy optiseen neuropatiaan (tulehdukselliset sairaudet tai altistuminen myrkyille...)

Potilaat, joilla on muiden verkkokalvon patologisiin tiloihin liittyvän geenien tunnettu mutaatio

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: GS010
Geneettinen: GS010

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Paikallisten ja yleisten haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Jopa 48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GenSight Biologics

Tutkijat

  • Päätutkija: CATHERINE VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 13. helmikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 25. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 25. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 17. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS-LHON/CLIN/01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GS010

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa