LHON(Leber 유전성 시신경병증) 환자에서 유전자 치료의 안전성 평가
2020년 6월 30일 업데이트: GenSight Biologics
미토콘드리아 NADH 탈수소효소 4 유전자의 돌연변이로 인한 레버 유전성 시신경병증 환자에서 GS010(rAAV2/2-ND4)의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 용량 증량 임상 시험
이 연구의 목적은 Leber 유전성 시신경병증(LHON) 환자에서 GS010의 증량 용량의 안전성 및 내약성 프로파일을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스, 75012
- CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
미토콘드리아 ND4에서 G11778A 돌연변이의 존재를 확인하는 유전자 검사에 기반한 LHON의 문서화된 진단
연구 참여 당시 18세 이상(정보에 입각한 동의서 서명)
시력이 덜 기능적인 눈의 1/10 이하
제외 기준:
시험 기간 동안 사용된 제품 중 하나에 대한 모든 알려진 알레르기 또는 과민성
IVT 수술 금기(빈혈 Hb <8g/dl, 중증 심혈관 질환, 중증 응고병증…)
시각 장애를 수반하는 안구액 및 내부 망막의 장애
녹내장
증상 또는 관련 치료가 망막 또는 시신경에 영향을 미칠 수 있는 다른 병리의 존재 혈관 망막 폐색
좁은 각도 반대를 나타내는 동공 확장
시신경병증의 다른 원인(염증 상태 또는 독소에 대한 노출...)
병리학적 망막 상태에 연루된 다른 유전자의 알려진 돌연변이를 나타내는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: GS010
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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국소 및 일반 부작용 및 심각한 부작용의 발생률
기간: 최대 48주
|
최대 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: CATHERINE VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 2월 13일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 25일
연구 완료 (실제)
2020년 6월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 2월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 2월 14일
처음 게시됨 (추정)
2014년 2월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2020년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GS-LHON/CLIN/01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
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