Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti genové terapie u pacientů s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON).

27. února 2026 aktualizováno: GenSight Biologics

Otevřená klinická studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti GS010 (rAAV2/2-ND4) u pacientů s Leberovou hereditární optickou neuropatií v důsledku mutací v mitochondriálním genu NADH dehydrogenázy 4

Účelem této studie je vyhodnotit profil bezpečnosti a snášenlivosti stoupajících dávek GS010 u pacientů s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Zdokumentovaná diagnóza LHON na základě genetického testu potvrzujícího přítomnost mutace G11778A v mitochondriální ND4

Věk 18 let nebo starší v době vstupu do studie (podpis informovaného souhlasu)

Zraková ostrost ≤ 1/10 méně funkčního oka

Kritéria vyloučení:

Jakákoli známá alergie nebo přecitlivělost na některý z produktů použitých během zkoušky

Kontraindikace IVT operace (anémie Hb <8g/dl, těžké kardiovaskulární onemocnění, těžká koagulopatie…)

Porucha očních humorů a vnitřní sítnice zahrnující zrakové postižení

Glaukom

Přítomnost jiné patologie, jejíž příznaky nebo související léčba by mohla ovlivnit sítnici nebo optický nerv Vaskulární retinální okluze

Úzký úhel kontraindikující dilataci zornice

Jiná příčina neuropatie zrakového nervu (zánětlivé stavy nebo expozice toxinům...)

Pacienti se známou mutací jiných genů zapojených do patologických stavů sítnice

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GS010
Genetický: GS010

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt místních a obecných nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Až 48 týdnů
Až 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GenSight Biologics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: CATHERINE J. VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

25. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

25. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. února 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GS-LHON/CLIN/01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GS010

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit