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Avaliação de segurança da terapia gênica em pacientes com neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON)

30 de junho de 2020 atualizado por: GenSight Biologics

Um ensaio clínico aberto de escalonamento de dose para avaliar a segurança e a tolerabilidade de GS010 (rAAV2/2-ND4) em pacientes com neuropatia óptica hereditária de Leber devido a mutações no gene mitocondrial NADH desidrogenase 4

O objetivo deste estudo é avaliar o perfil de segurança e tolerabilidade de doses ascendentes de GS010 em pacientes com Neuropatia Óptica Hereditária de Leber (LHON).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Diagnóstico documentado de LHON com base em um teste genético confirmando a presença da mutação G11778A no ND4 mitocondrial

Idade de 18 anos ou mais no momento da entrada no estudo (assinatura de consentimento informado)

Acuidade visual ≤ 1/10 do olho menos funcional

Critério de exclusão:

Qualquer alergia ou hipersensibilidade conhecida a algum dos produtos utilizados durante o ensaio

Contra-indicação à cirurgia IVT (anemia Hb <8g/dl, doença cardiovascular grave, coagulopatia grave…)

Distúrbio dos humores oculares e da retina interna envolvendo deficiência visual

Glaucoma

Presença de outra patologia cujos sintomas ou tratamentos associados possam afetar a retina ou o nervo ótico Oclusão vascular retiniana

Ângulo estreito contra-indicando dilatação pupilar

Outra causa de neuropatia óptica (condições inflamatórias ou exposição a toxinas...)

Pacientes apresentando mutação conhecida de outros genes implicados em condições patológicas da retina

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: GS010
Genético: GS010

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos locais e gerais e eventos adversos graves
Prazo: Até 48 semanas
Até 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GenSight Biologics

Investigadores

  • Investigador principal: CATHERINE VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

13 de fevereiro de 2014

Conclusão Primária (REAL)

25 de junho de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

25 de junho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

17 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

1 de julho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de junho de 2020

Última verificação

1 de junho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GS-LHON/CLIN/01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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