Evaluación de seguridad de la terapia génica en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON)
Un ensayo clínico abierto de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de GS010 (rAAV2/2-ND4) en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber debido a mutaciones en el gen mitocondrial NADH deshidrogenasa 4
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Paris, Francia, 75012
- CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico documentado de LHON basado en una prueba genética que confirma la presencia de la mutación G11778A en el ND4 mitocondrial
18 años de edad o más en el momento del ingreso al estudio (firma de consentimiento informado)
Agudeza visual ≤ 1/10 del ojo menos funcional
Criterio de exclusión:
Cualquier alergia conocida o hipersensibilidad a uno de los productos utilizados durante el ensayo.
Contraindicación para cirugía IVT (anemia Hb < 8g/dl, enfermedad cardiovascular severa, coagulopatía severa…)
Trastorno de los humores oculares y de la retina interna que implica discapacidad visual
Glaucoma
Presencia de otra patología cuyos síntomas o tratamientos asociados puedan afectar a la retina o al nervio óptico Oclusión retiniana vascular
Ángulo estrecho que contraindica la dilatación pupilar
Otra causa de neuropatía óptica (condiciones inflamatorias o exposición a toxinas...)
Pacientes que presenten mutación conocida de otros genes implicados en condiciones patológicas de la retina
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: GS010
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Incidencia de eventos adversos locales y generales y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
|
Hasta 48 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: CATHERINE VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
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Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
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Otros números de identificación del estudio
- GS-LHON/CLIN/01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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