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Évaluation de l'innocuité de la thérapie génique chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)

27 février 2026 mis à jour par: GenSight Biologics

Un essai clinique ouvert d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber due à des mutations du gène mitochondrial de la NADH déshydrogénase 4

Le but de cette étude est d'évaluer le profil d'innocuité et de tolérabilité des doses croissantes de GS010 chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75012
        • CIC du CHNO DES QUINZE-VINGTS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Diagnostic documenté de NOHL basé sur un test génétique confirmant la présence de la mutation G11778A dans la mitochondrie ND4

Âge 18 ans ou plus au moment de l'entrée à l'étude (signature de consentement éclairé)

Acuité visuelle ≤ 1/10 de l'œil le moins fonctionnel

Critère d'exclusion:

Toute allergie ou hypersensibilité connue à l'un des produits utilisés lors de l'essai

Contre-indication à la chirurgie IVT (anémie Hb <8g/dl, maladie cardiovasculaire sévère, coagulopathie sévère…)

Trouble des humeurs oculaires et de la rétine interne entraînant un handicap visuel

Glaucome

Présence d'une autre pathologie dont les symptômes ou les traitements associés pourraient affecter la rétine ou le nerf optique Occlusion rétinienne vasculaire

Angle étroit contre-indiquant une dilatation pupillaire

Autre cause de neuropathie optique (états inflammatoires ou exposition à des toxines...)

Patients présentant une mutation connue d'autres gènes impliqués dans des pathologies rétiniennes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GS010
Génétique: GS010

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables locaux et généraux et des événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à 48 semaines
Jusqu'à 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GenSight Biologics

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: CATHERINE J. VIGNAL, MD, CIC CHNO DES QUINZE VINGTS

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 février 2014

Achèvement primaire (Réel)

25 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

25 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 février 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 février 2014

Première publication (Estimé)

17 février 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GS-LHON/CLIN/01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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